脑型肾上腺脑白质营养不良 （CALD） 是一种 严重的X-连锁肾上腺脑白质营养不良，这种罕见的 进行性遗传性脑部疾病由 ABCD1 基因突变导致 饱和极长链脂肪酸 （ VLCFA ） 在体内 大量聚积， 引起中枢神经系统脱髓鞘和肾上腺皮质萎缩或发育不良，该疾病主要见于 年轻男孩，患者发病后神经功能不可逆丧失，进而导致早期死亡。 该疗法售价高达 300万美元 ，成为当时全世界最贵药物。 eli-cel 疗法使用蓝鸟生物开发的 Lenti-D慢病毒载体在体外向患者的自体 CD34 + 造血干细胞转 导 ABCD1 基因，然后再输回到患者体内以产生ALD蛋白，促进VLCFA的分解从而阻止疾病进展。
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