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蓝鸟生物基因疗法安全性风波：7名儿童患血癌事件解析

血癌 神经退行性疾病 脑白质营养不良
药时空药时空
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了解企业： bluebird bio
事件背景：Skysona疗法及其治疗原理。 Skysona是一种针对罕见神经退行性疾病——脑肾上腺脑白质营养不良症（CALD）的基因疗法。 CALD是一种由ABCD1基因突变引起的疾病，导致极长链脂肪酸在体内异常积累，进而引发脑白质的病变和肾上腺皮质的萎缩。
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