邦耀生物成果登上Nature头条！世界首个通用型CAR-T治疗自免疾病获得成功

Nature头条文章报道

Nature对本次成果给予了高度点评和展望：“3名来自中国自免疾病患者的治疗成功，是一个巨大的进步，这代表着CAR-T疗法迈出了大规模生产的关键性的第一步。” 自2017年以来，美国FDA、中国及全球多个国家相继获批的CAR-T产品已有12款，但都是自体CAR-T产品，采用患者自体细胞，存在耗时长、价格昂贵等缺点，给商业化推广带来了极大挑战。因此，开发现货可供、具有完美商业化属性的异体CAR-T成为免疫细胞治疗产业最重要的发展方向，且同种异体CAR-T细胞疗法可能是治疗自免疾病的一种非常有潜力的替代方案。

CAR-T细胞攻击肿瘤原理图（黄色为CAR-T细胞，粉红色为肿瘤细胞）

此次，邦耀生物开发的BRL-303属于异体通用型CAR-T产品，采用健康供者细胞，具有可及性高、成本低、质量稳定等诸多特点，并在临床试验中体现出了显著的疗效和安全性。

本次临床试验中，3名患者是世界首批（World-first）使用供体细胞（donor cells，而不是患者自身细胞）来源的CAR-T细胞疗法治疗的自身免疫病患者，因此，这项突破性进展是大规模生产CAR-T细胞疗法治疗自身免疫病迈出的关键第一步。值得一提的是，该项研究已于2024年7月15日正式在国际顶级学术期刊Cell上发表，这是世界上首次报道异体通用型CAR-T细胞成功治疗自身免疫疾病，也是顶尖学术期刊Cell首次发表CAR-T细胞治疗自身免疫疾病的研究。并且，邦耀生物这项UCAR-T突破性成果自发表后备受世界瞩目，好评不断，相继被Nature Reviews Rheumatology选为研究亮点、获“CAR-T之父”Carl June教授Cell发文高度点评。

近年来，CAR-T细胞疗法在系统性红斑狼疮、多发性硬化症等自身免疫疾病方面也展现了巨大前景，这些疾病是由于不正常的免疫细胞产生并释放了攻击自身组织的自身抗体。但目前已上市的CAR-T细胞疗法均使用来自患者自身的免疫细胞进行基因工程改造，这使得该疗法昂贵且耗时耗力。因此，开发现货可供的异体CAR-T正成为最重要的发展方向。这项邦耀生物与上海长征医院徐沪济教授团队合作的新一代通用型CAR-T疗法“BRL-303”成功帮助3名患有严重自身免疫病的患者达到长期缓解的创新性研究成果表明，邦耀生物BRL-303有效解决了传统CAR-T存在的技术难题，在使用比自体CAR-T更低的FC预处理条件下，可以在患者体内实现长期存留和有效杀伤，安全性、有效性等各方面指标达到甚至超过了传统自体CAR-T，可以说为全世界自身免疫疾病及肿瘤患者的治疗提供了新思路，奠定了坚实的基础。

在该研究中上海长征医院徐沪济教授团队使用邦耀生物BRL-303 UCAR-T产品成功治疗了3例难治性自身免疫性疾病患者，其中1例为免疫介导的坏死性肌炎（IMNM）、2例为系统性硬化症（SSc）。临床结果显示，接受BRL-303细胞治疗后，所有患者的CRISS评分在几个月内得到显著提高；且在皮肤纤维化方面，2名患者修改后的Rodnan皮肤评分（mRSS）均显著下降。另外经细胞治疗后，所有患者的B细胞均被完全清除，IMNM患者的自身抗体被彻底消除；2名SSc患者的重要器官纤维化损伤均得到了逆转，并在6个月的监测期内持续改善。整个治疗过程耐受性良好，未观察到细胞因子释放综合征（CRS）、移植物抗宿主病（GvHD）、免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。临床结果体现了显著的疗效和高安全性，相信随着未来研究的深入和临床试验的扩展，有理由期待这一疗法有巨大的潜力为更多患者带来福音。

可见，邦耀生物全新一代BRL-303 UCAR-T产品是典型的跨代产品，解决了CAR-T治疗行业的痛点和难点，不仅可以实现疗效、安全性与临床可及性的全面提升，还具有非常显著的产业化优势；且其优异的临床安全性、治疗效果和极低的生产成本能够让更多自免疾病及肿瘤患者充分享受到CAR-T治疗这一高科技带来的红利。当前，邦耀生物已全面布局多靶点、多适应症的UCAR-T用于自免疾病的治疗，并全力推动该产品的临床转化与应用进展，致力于早日为广大患者带来更优的治疗选择。

论文链接：https://www.nature.com/articles/d41586-024-03209-4

邦耀实验室

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