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Adv Sci丨Yang Sun团队利用基因编辑技术治疗Pde6a视网膜色素变性

retinitis pigmentosa Pde6a视网膜色素变性 基因编辑技术
BioArtMEDBioArtMED
09/29
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视网膜色素变性 （Retinitis pigmentosa，RP） 是一组复杂的遗传性视网膜疾病，表现为光感受器细胞的逐渐丧失，最终导致失明。 然而，目前尚无针对RP43的有效治疗方法。 碱基编辑 （Base editing, BE） 和先导编辑 （Prime editing, PE） 是两种新兴的基因编辑技术，它们提供了比传统CRISPR-Cas9方法更精准、更高效的基因修复手段。
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