寡核苷酸 是一类单链或双链的小合成核酸聚合物，可作用于基因表达水平进而调节蛋白质功能，以达到治疗疾病的目的。 继化学小分子和单克隆抗体药物之后，寡核苷酸药物因其在RNA水平上调控疾病基因转录翻译的独特机制，可以填补一些罕见、难治愈并还未攻克的疾病治疗领域，其研发得到了快速发展。 近年来，全球已有14个寡核苷酸药物获得上市批准，70多个寡核苷酸药物II期或III期临床试验正在进行中，覆盖罕见病、难治愈疾病等多个治疗领域 。
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