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NBT丨王潇团队利用化学与拓扑修饰合成多5′帽枝状mRNA及含帽环状RNA,大幅提高RNA药物的翻译效率

RNA mRNA 多5
信使RNA (mRNA) 作为一类新兴药物,因其优异的可编程性和安全性被广泛应用于疫苗,肿瘤免疫疗法,基因治疗和蛋白质替代疗法等重要研究领域。 传统mRNA药物往往具有较短的半衰期和有限的蛋白生产能力,这限制了mRNA药物在具有更高治疗阈值疗法 (如蛋白替代疗法) 中的有效性。 因此,通过环状RNA拓扑结构改造引入帽结构有望在保持环状RNA稳定性的同时提高其翻译效率。
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