该研究结合理论建模和实验研究深入揭示了胆固醇在调控外泌体递释 RNA 药物中的关键作用及其背后的机制,并开发出高效的工程化外泌体 RNA 递释系统,为基因治疗提供了一种安全高效的创新递释策略。 近年来,RNA干扰(RNAi)技术在基因表达调控领域潜力巨大,逐渐成为治疗遗传性疾病和癌症等重大疾病的前沿技术。 然而,RNA的递释效率及其安全性一直是其临床应用中的关键难题。
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