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首页 资讯 摩熵视野 前沿研究 罕见遗传病新希望——基因治疗药物，让血友病、SMA等不再“无药可医”

罕见遗传病新希望——基因治疗药物，让血友病、SMA等不再“无药可医”

血友病 基因治疗药物
药渡药渡
09/09
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23
对于传统疗法束手无策的罕见遗传疾病，基因治疗同样也开辟了新的治疗路径。 通过基因替代、基因编辑及基因修饰等创新策略，促使人体基因正常表达，以达到治疗效果。 基因治疗药物为众多曾被传统疗法束缚的罕见遗传病治疗领域带来了前所未有的希望。
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