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Scholar Rock公司apitegromab 有望成为首个用于 SMA 患者的肌生成抑制剂

脊髓性肌萎缩症 SMA
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08/23
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了解企业： Scholar Rock
16 Aug 2024。 结果显示，接受apitegromab和nusinersen治疗的脊髓性肌萎缩症（SMA, spinal muscular atrophy）不活动患者在四年内持续保持了运动功能。 Apitegromab 是三种肌节蛋白抑制剂之一，目前正处于后期开发阶段，可作为已获批准的疾病改变疗法的辅助疗法，以改善 SMA 患者的运动功能。
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