日前，Denali Therapeutics宣布，通过其专有寡核苷酸运输载体（OTV）平台所开发的反义寡核苷酸（ASO）疗法， 可通过静脉（IV）给药方式，递送至骨骼肌和心肌，并穿越血脑屏障（BBB）达到中枢神经系统（CNS），实现ASO药物的广泛生物分布。 ASO疗法能够改变基因表达，具有治疗多种难治性神经系统疾病的潜力。 然而，其开发面临的一个主要挑战是ASO无法自行穿过哺乳动物的血脑屏障。
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