5 月 31 日，Moderna 公司宣布，美国 FDA 批准呼吸道合胞病毒（RSV）mRNA 疫苗上市，用于 60 岁及以上老年人群体，旨在预防由 RSV 感染引起的下呼吸道疾病（RSV-LRTD），商品名 mRESVIA。

mRESVIA 疫苗的获批上市打破了人们对 mRNA 技术的质疑，不仅标志着 mRNA 技术在新冠疫苗之外的重大突破，也为 mRNA 技术在更广泛领域的应用奠定了坚实的基础。

mRNA 技术具备哪些优势？

mRNA 技术是近年来生物医药领域的前沿突破，在新冠疫情期间因 mRNA 疫苗的快速研发和广泛应用而备受关注，已成为创新药物研发的新高地。

mRNA 技术通过在体外合成编码特定蛋白质的 mRNA 分子，经过序列优化，化学修饰和纯化后，再通过与药物递送系统结合后递送至人体细胞，利用人体细胞机制合成所需蛋白质，实现治疗或预防疾病的目的。

相较于传统疫苗和药物，该技术具有以下优势：（1）研发周期短，生产效率高；（2）安全性好，不会整合进宿主基因组；（3）适应性强，可快速应对病毒变异；（4）应用范围广，可用于疫苗、肿瘤免疫治疗等多个领域。

序列设计和修饰，递送系统和放大生产构成了 mRNA 技术的三大技术壁垒。这三大技术壁垒的突破可以有效解决 mRNA 药物的免疫原性、稳定性、体内递送效率和表达效率、规模化生产等难题。

国内 mRNA 技术平台知几何？

我国在 mRNA 技术平台建设方面起步较晚，但近年来发展迅速。目前，我国已初步建立了较为完整的 mRNA 技术平台，涵盖了 mRNA 设计与合成、修饰、递送、生产工艺、临床试验等关键环节。

mRNA 设计与合成方面：我国已掌握 mRNA 序列优化、体外转录等核心技术，多家企业具备快速设计和合成 mRNA 的能力。

mRNA 修饰方面：在核苷酸修饰、5' 帽结构优化等方面取得突破，提高了 mRNA 的稳定性和翻译效率。

mRNA 递送方面：脂质纳米颗粒（LNP）递送系统已实现国产化,部分企业开始探索新型递送载体。

生产工艺方面：建立了符合 GMP 标准的 mRNA 疫苗生产线，具备规模化生产能力。

临床应用方面：石药集团和沃森生物的新冠 mRNA 疫苗在新冠期间纳入紧急使用，多个企业的 mRNA 疫苗和治疗产品进入临床试验阶段，涉及新冠肺炎、流感、肿瘤等领域。

国内企业入局 mRNA 技术平台，向更广阔领域进发

国内多家企业投入 mRNA 技术的研发和产业化，并取得了显著的研究成果和市场应用，逐步缩小与国际领先者的差距。据有关数据统计，目前我国 mRNA 药物有 39 款进入临床和上市阶段。其中，知名的重点企业包括石药集团、沃森生物、艾博生物、艾美疫苗、云顶新耀、嘉晨西海等。

图 | 进入临床阶段的 mRNA 药物研发企业（基于研发进度部分列举）

石药集团

石药集团自主研发了 mRNA 药物技术平台，建立了涵盖 mRNA 设计、合成、修饰、递送和生产的完整技术平台，拥有自主知识产权的新型阳离子脂质，对关键生产原料和辅料实现了内化生产和国产化替代，可满足大规模产能供应需求。

石药集团的新型冠状病毒 mRNA 疫苗是首个在我国获批上市的 mRNA 疫苗。mRNA 技术平台向 RSV 疫苗、多种预防性或治疗性疫苗等领域拓展。

优势：强大的研发能力；完整的产业链布局，从基础研究到产品开发，再到大规模生产和市场推广；丰富的国际化经验。

沃森生物

沃森生物通过联合研发，现已突破了 mRNA 设计优化、体内递送、热稳定性和大规模生产、分析评价等关键技术，建立了一整套完备的技术体系，形成了自主知识产权，实现了核心设备和原材料的供应链国产化。

沃森生物与复旦大学、蓝鹊生物合作研发的新冠病毒 mRNA 疫苗也获得了国家的批准上市。沃森生物还布局了带状疱疹 mRNA 疫苗、呼吸道合胞病毒 mRNA 疫苗和流感病毒 mRNA 疫苗，目前均在持续推进中。

优势：与技术创新型公司的合作能力；在传统疫苗领域积累了丰富经验，具备较强的产业化能力。

艾博生物

艾博生物已建立起具有自主知识产权的 mRNA 技术平台，包括保证 mRNA 分子稳定性、安全性和有效性的 MRNA 设计、合成及修饰技术；适用于高效递送的自主知识产权可电离阳离子脂质；以及实现递送系统工业化生产的动态精准混合制剂技术。

艾博生物研发的新冠病毒疫苗 ARCOV 在印尼获紧急使用许可。其 mRNA 技术还布局了多款传染病疫苗、肿瘤和肝病科罕见病等领域。

优势：专注于 mRNA 领域，技术积累深厚，研发效率高；研发管线丰富，涵盖多个疾病领域。

艾美疫苗

艾美疫苗于 2021 年并购了珠海丽凡达生物技术有限公司，该公司是国内最早获得 mRNA 新冠疫苗临床试验批件的 3 家企业之一，拥有自主 mRNA 生产和药物递送技术平台，在药物设计、生产和制剂递送方面已申请多项发明专利。

目前，艾美疫苗的 mRNA 在研产品包括新冠 mRNA 疫苗（临床 III 期）、人用狂犬 mRNA 疫苗（临床试验申请，国内首款申报临床的狂犬病 mRNA 疫苗）。

优势：在传统疫苗领域有丰富经验，具备一定的产业化基础。

云顶新耀

云顶新耀通过与 Providence Therapeutics 的合作，引进了 mRNA 技术平台，并利用 mRNA 技术平台开发了新冠候选疫苗 PTX-COVID19-B（临床 III 期）、多款针对传染病和癌症的预防及治疗性疫苗（临床前研究）。

优势：国际化合作网络和研发团队、规模化生产能力。

嘉晨西海

嘉晨西海建立了一整套适合商业化生产的 RNA 合成、纯化、分析质控工艺，并研发了表达效力更高的通用 RNA 模板(包括自复制和非自复制 RNA)。借助于其高效的筛选平台，嘉晨西海开发了包括聚合物和纳米脂质体颗粒在内的一整套 RNA 递送系统。

嘉晨西海的管线涵盖肿瘤免疫治疗、传染病疫苗、罕见病和医学美容，多个肿瘤疫苗、传染病疫苗（新冠疫苗、带状疱疹病苗、RSV 疫苗、流感疫苗）进入到临床阶段。

优势：强大的研发实力，具有自复制 RNA 研发能力；全球化布局，产品在美国获批临床试验；产品管线丰富，涵盖多个领域。

向挑战发起冲锋，多样化的创新方向加速形成

虽然我国 mRNA 技术平台建设取得了一定的进展，已经有 mRNA 疫苗被批准紧急使用，而且有多款 mRNA 药物进入临床阶段。

然而，与国际先进水平相比，我国在 mRNA 技术平台建设方面还存在一定差距，仍面临着以下挑战：

（1）核心技术存在差距,部分关键材料仍依赖进口。

（2）产业链配套不完善,上下游协同有待加强。

（3）高端人才储备不足,创新能力有待提升。

（4）监管体系需进一步完善,以适应mRNA产品的特点。

而随着核心技术的不断突破，mRNA 技术呈现出多样的创新方向。

（1）mRNA 技术与 AI 技术融合，AI 以加速和优化 mRNA 序列设计，提高序列设计效率和序列的稳定性。

（2）优化 mRNA 结构，通过设计自扩增 mRNA（saRNA）和环状 mRNA（circRNA），提高其表达蛋白质的持续时间。

（3）研发新型递送系统，脂质纳米颗粒（LNP）系统是 mRNA 药物的第一选择。同时，基于细胞、细胞外囊泡和仿生囊泡的其他递送载体正在开发中，并作为替代载体在临床前研究中得到了验证。

（4）药物治疗领域不断拓展，mRNA 药物从最初的新冠病毒疫苗，逐渐向其他传染性预防疫苗、肿瘤治疗性疫苗、遗传性疾病的蛋白代替疗法、基于 mRNA 的 Car-T 细胞治疗等多领域拓展。

新冠疫情推动了 mRNA 技术走向市场，RSV mRNA 疫苗的上市让 mRNA 技术在更广阔的领域释放潜力。国内企业也在这个过程中完成了初始的技术积累，完善各自的 mRNA 技术平台，在更多的领域加速布局，推动产品进入临床。

在 mRNA 技术之海中，国内药企的 mRNA 技术平台正在踏浪前行。不难预见，在不远的将来，国内药企的身影终将会成为不可忽视的力量。

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