RNA干扰(RNAi)疗法 的发展始于1998年发表在Nature杂志上的一篇题为“Potent and specific genetic interference by double-stranded RNA in Caenorhabditis elegans”重要论文。 Andrew Fire、Craig C. Mello等科学家发现，使用长双链RNA (dsRNA)能够沉默秀丽隐杆线虫中特定基因的表达。 基于这些重要发现，siRNA在科研及治疗领域的应用开始发展。
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