DNA碱基编辑工具的进步为疾病治疗带来了巨大的希望,可修复由单核苷酸多态性(SNPs)【1】引起的单基因遗传疾病。 目前,胞嘧啶碱基编辑器和腺嘌呤碱基编辑器主要依靠脱氨酶将胞嘧啶(C)或腺嘌呤(A)转化为尿嘧啶(U)或肌苷(I),脱氨后的U和I会分别被识别为胸腺嘧啶(T)和鸟嘌呤(G),从而促进C-to-T和A-to-G碱基变化【2-4】。 研究人员关注到人源化尿嘧啶DNA-糖基化酶 (hUNG) 的两个突变体可以在体外实现对胞嘧啶和胸腺嘧啶的直接切割【10】。
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