单基因血液疾病，包括镰状细胞病和地中海贫血，是全球最常见的遗传性疾病之一。 这些疾病通常导致儿童期严重的发病率，甚至在出生前就可能导致死亡。 在胎儿发育的早期阶段，HSCs位于肝脏中，这为通过LNPs进行基因递送提供了一个更为可及的靶点。
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