像镰刀状细胞疾病、α/β地中海贫血症等单基因突变血液疾病在婴幼儿中会造成非常高的发病率和死亡率，例如，痛苦的血管闭塞、严重贫血、对致命性感染的易感性增加 ，在某些情况下甚至导致胎儿死亡。 尽管目前离体基因编辑的造血干细胞回输病人体内后展现出来非常不错的治疗效果，但是，这种 离体基因编辑治疗 流程非常繁琐，费用高昂，无法惠及更多的寻常患者。 体内基因编辑疗法面临的最大挑战之一就是如何将基因编辑元件准确、高效递送至靶细胞中 。
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