中国科学家在攻克白血病领域取得新突破！

近日，中国医学科学院血液学研究所血液病医院冯晓明教授联合福建医科大学附属协和医院、北京GoBroad Boren医院、香港科技大学深圳医学中心以及汉氏联合(天津)干细胞研究院等单位，在国际学术杂志《Nature Communications》上发表重要研究成果《C-JUN overexpressing CAR-T cells in acute myeloid leukemia: preclinical characterization and phase I trial》（C-JUN过表达CAR-T疗法干预急性髓系白血病临床前与临床1期成果）。科研团队开发了一种新方法，通过C-JUN过表达策略优化CAR-T细胞疗法，在治疗急性髓系白血病（AML）中展现了安全性和有效性。这项研究标志着CAR-T疗法在攻克AML这一难治性血液癌症方面迈出了重要的一步。过表达C-JUN可恢复AML患者的CAR-T功能，在临床前研究与临床1期研究中表现出色。这一成果有望为AML患者带来新的希望，并推动免疫细胞疗法的发展。

急性髓系白血病（AML）是一种常见的血液系统恶性肿瘤。尽管相关干预已经取得了进展，但对于复发或难治性（r/r）AML，挽救性治疗的选择有限，因此r/r AML的长期预后仍然很差。CAR-T细胞疗法在B细胞恶性肿瘤患者中显示出显著的疗效，但是该疗法目前在AML中的疗效并不令人满意。

相关科研团队对此进行了深入研究，结果发现暴露于髓系白血病的CAR-T细胞在抗原下游信号传导方面表现出严重的缺陷，导致抗肿瘤功能受损。同时，在AML上高表达的CD155介导CAR-T细胞功能的抑制。进一步的动物研究证实，抗原受体信号元件的过表达，特别是C-JUN可以恢复CAR-T细胞的抗白血病功能。该结果为CAR-T细胞疗法在AML中的临床应用提供了理论依据，为急性髓系白血病（AML）治疗提供了新思路。

为阐明髓系白血病细胞对CAR-T细胞疗法耐药的分子机制，并制定克服这种耐药性的策略，科研团队进行了一项开放标签、非随机、单臂、C-JUN过表达CAR-T治疗AML（NCT04835519）的I期临床试验，在北京高博博仁医院开展，评估了该方法的安全性和有效性。

入组4名患者，男性2例，女性2例，中位年龄为9.5岁（范围为3-12岁）。这4名患者接受了淋巴细胞清除化疗方案后于2021年4月13日至2021年7月28日期间接受了CAR-T细胞输注。这些细胞来源于自体（第一个），以及以前的移植供体（患者2、3和4）。CAR-T细胞的输注剂量为5×10⁵（±20%）CAR-T细胞/kg。数据截止日期为2023年7月15日，2例患者无病存活2年以上。1例患者在1年后出现短暂性复发，随后接受Selinexor和Artesunate治疗，达到缓解，并接受移植。

CAR-T技术，即嵌合抗原受体T细胞疗法，在当前免疫细胞疗法领域中备受瞩目，它在治疗某些类型的血液肿瘤方面展现出了令人振奋的效果。这一技术的核心在于利用患者自身的免疫细胞经过改造后，能够特异性地识别并攻击癌细胞。然而，实施CAR-T疗法的前提是拥有功能健全的免疫细胞。通过保存新生儿胎盘源免疫细胞或成人免疫细胞种子细胞，将为个人或整个家庭提供了一种潜在的健康保障。这是一份珍贵的生命资源，这些免疫细胞在未来有可能用于多种健康改善措施，护航生命健康。

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