【产业科普-生物医药】23 | 新药，是如何诞生的？

生病吃药早已是件约定俗成的事情，但是“药”是怎么来的，或许我们并不熟悉，更不清楚一个新药的诞生要经历九死一生的考验，今天就让我们一起来看看：

新药，是如何诞生的？

要想研发一款新药，就要先找到药物靶点，它是病症的突破口。如果把疾病比作一把锁，靶点就是这个锁的锁芯，锁芯可以是受体，也可以是酶、核酸等等。

找到了锁芯，接下来我们就要配一把对应的钥匙，它的名字叫“先导化合物”，可以是天然产物，也可以是计算机模拟设计等等。

接下来的任务就是在实验室确定先导化合物的合成路线，确定合成化合物的结构，并进行体外药效试验，初步验证药物的药效。

临床前研究包括评估药物的药理和毒理作用，药物的吸收、分布、代谢和排泄情况，进行生产工艺、制剂处方、质量控制、稳定性等研究。

因先导化合物可能存在着某些缺陷，如活性不够高，化学结构不稳定，毒性较大，选择性不好，药代动力学性质不合理等等，需要对先导化合物进行化学修饰，进一步优化使之发展为理想的目标化合物。

接下来要在体外和动物体内进行试验，确认药效性和安全性。最后对药物进行赋型，以提高药物的治疗效果。

一个化合物通过了临床前试验后，需要向药品监管机构提交新药临床研究申请（IND），申请在人体内进行临床试验。

临床试验需要证实药物在人体内治疗作用和安全性，研究设计给药方案与安全剂量等，最终为药物注册申请提供审查依据。这个过程分为ⅠⅡⅢ期，需要经历数年。

临床研究后，要按照国家药品监督管理局的要求准备材料，进行新药上市许可申请（NDA申报）药品获得批准后才能上市销售。获得上市许可并非就万事大吉了，还有最终的Ⅳ期临床，面对真正的病人和市场的检验！