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【Science】一种靶向WIZ转录因子的分子胶降解剂

胎儿血红蛋白 HbF CRBN
精准药物精准药物
07/25
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7月4日，诺华公司在Science上报道了一种用于胎儿血红蛋白诱导的WIZ转录因子的分子胶降解剂。 该团队通过对CRBN偏向化学文库的表型筛选发现了dWIZ-1 和 dWIZ-2分子，其为WIZ转录因子的分子胶降解，同时强烈诱导HbF（胎儿血红蛋白）。 镰状细胞病（SCD）是一种普遍的、危及生命的疾病，可归因于β血红蛋白的遗传突变。
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