金唯科基因治疗药物JWK001临床Ⅰ期首例受试者完成给药

近日，成都金唯科生物科技有限公司（下称“金唯科”）自主研发的针对新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）基因治疗创新药“JWK001注射液”顺利完成Ⅰ期临床试验首例受试者给药。

nAMD是一种严重影响视力甚至会导致失明的不可逆转的眼科疾病，患者眼内随着脉络膜新生的异常血管增生并穿过视网膜色素上皮，由于新生血管较脆弱，易破裂出血或血液成分漏出，导致视网膜脱离、黄斑水肿，并引起视物变形或形成盲点，进而视力明显下降，视力迅速丧失。目前nAMD治疗的一线药物是抗血管内皮细胞生长因子（VEGF）的生物制剂，需要长期且频繁地进行眼内玻璃体腔注射，然而定期眼内注射药物给患者造成巨大负担和风险，基因疗法则有望达到一次注射终身治疗疾病。

JWK001注射液是首个采用“两质粒包装系统”的AAV基因治疗新药，JWK001通过将携带全新自主设计的抗VEGF蛋白表达框的AAV载体，在视网膜细胞中持续高效表达抗VEGF蛋白。该基因治疗手段可以避免传统nAMD治疗中存在的风险，如反复玻璃体腔注射对眼组织的伤害、患者依从性差等，可实现一次治疗，终身有效的目的，有望为患者提供更好的治疗方案。

此前在四川大学华西医院开展的IIT临床研究中，观察期最长的第一例受试者在JKW001注射液用药后52周随访最佳矫正视力（BCVA）由51上升至62个字母，提高了11个字母，中央视网膜厚度（CRT）维持稳定，受试者在JWK001用药后52周仍然不需要补充抗VEGF治疗，体现出了良好的药效。

从JWK001首例受试者52周的随访数据来看，药物的安全性和耐受性良好，临床起效剂量低，符合药物研发的预期。

金唯科生物联合创始人、CEO杨阳研究员表示：我们非常高兴JWK001临床试验顺利完成首例患者入组及给药，由衷感谢我们的研发团队、临床PI团队及合作伙伴所付出的努力。JWK001为nAMD患者带来全新的基因治疗手段，给患者带来了极大的便利性，后续我们团队将严格按照临床研发计划推进临床试验，以使更多患者受益。