RNA疗法的蓬勃发展正推动生命科学领域进入全新时代。然而,实现RNA疗法的临床价值,其核心在于RNA分子的精准递送。如何将mRNA、环状RNA等载荷高效、安全地传递至目标细胞,是科研与临床应用中亟待解决的关键技术挑战。脂质纳米颗粒(LNP)作为RNA递送的核心工具,其递送能力直接决定了疗法的效率与准确性。
作为LNP技术的行业先锋,金斯瑞致力于推动脂质纳米颗粒在RNA疗法中的创新应用。基于我们现有LNP服务的成熟技术和可靠表现,金斯瑞正式推出全新靶向LNP制剂服务,通过优化的脂质配方与靶向配体设计,显著提升RNA递送的精准性和效率,为mRNA疗法的基础研究与临床开发提供强有力支持。
革新技术,解决mRNA递送痛点
传统RNA递送的局限
在mRNA疗法的开发过程中,RNA递送的核心挑战在于如何保护mRNA免受体内环境的降解,并精准地将其递送至目标细胞,实现胞质释放和高效表达。然而,传统的LNP系统递送RNA时,通常容易在肝脏集中蓄积,对于肝脏相关疾病的疗法有一定优势,但在靶向其他器官(如肺、脾脏等)时效率显著降低。这种限制阻碍了RNA疗法在多器官治疗中的广泛应用。同时,高效RNA递送需要避开免疫系统的清除,同时实现靶细胞中的稳定表达,这对递送系统的稳定性、包封效率和特异性提出了更高要求。
金斯瑞的突破性解决方案
金斯瑞全新升级的靶向LNP制剂服务,通过技术创新,有效解决RNA递送的这些痛点。
1. 靶向配体修饰技术
LNP表面结合特定配体分子,使其能够精准识别并结合目标细胞受体。
优化配体与LNP的相容性和特异性,大幅提高mRNA在非肝脏器官(如肺部、脾脏等)的分布效率,有效实现精准治疗。
2. 优化离子化脂质配方
通过科学设计脂质成分,增强mRNA分子的包封效率与稳定性,同时降低免疫原性,确保递送系统安全高效。
改善胞质释放机制,保证mRNA在靶细胞内的高效翻译,实现功能性蛋白的稳定表达。
核心亮点:精准递送,技术领先
金斯瑞的靶向LNP制剂服务基于先进技术,提供全面灵活的定制解决方案,满足多种RNA递送需求。无论是复杂的多载荷共包裹还是针对性递送策略,我们的服务覆盖灵活的生产规模,并结合严格的质量控制,确保每一个项目的高效推进。
服务详情
领先方案
精准递送:定制的配方或靶向配体将LNP准确引导至特定的细胞或组织
表达提升:优化的LNP技术确保mRNA在细胞内稳定释放,实现高效蛋白表达。
灵活定制:多样化的靶向策略选择,优化载荷的递送效果
真实案例
靶向LNP技术助力科研突破
案例1:脾脏靶向LNP在递送中的高效验证
Fig 1. Fluc-mRNA在小鼠体内的生物分布,24小时
Fig 2. Fluc-mRNA在小鼠体内的生物分布比例,24小时
将Fluc mRNA(N1-methyl-pseU)封装在SM102-LNP及SM10218PA-LNP中,使用0.3 mg/kg的剂量通过尾静脉注射到小鼠体内,24小时后离体成像检测各主要器官中Fluc mRNA的表达水平。结果显示,SM10218PA-LNP在在小鼠体内显示出显著的脾脏靶向性,81.44%的荧光信号集中在脾脏,展现出卓越的脾脏靶向能力,为相关疾病疗法提供了技术支撑。
案例2:抗CD3抗体修饰的LNP在T细胞中的精准递送
Fig 3. Fluc-mRNA/LNP在Jurkat细胞中的表达
Fluc mRNA被分别封装在SM102-LNP及修饰了抗人CD3抗体(克隆号: OKT3, 鼠源单克隆抗体, 金斯瑞, A02199)的SM102-LNP中,递送至Jurkat细胞系(T淋巴细胞白血病细胞系)。通过荧光素酶检测,实验表明,抗CD3抗体修饰的LNP显著提升了Fluc mRNA在T细胞中的递送效率,且在24小时和48小时均表现出更高的表达水平。这表明靶向修饰策略有效提高了mRNA在特定细胞类型中的递送效果,为RNA疗法的T细胞靶向应用提供了强有力的支持。
新升级的靶向LNP制剂服务,克服了传统LNP递送系统在肝脏集中蓄积的局限性,显著增强了RNA在非肝脏器官中的靶向递送能力。无论您从事基因研究、mRNA基础科学探索,还是其他创新疗法开发,我们的靶向LNP服务都能为您提供可靠的解决方案,帮助突破RNA递送中的技术瓶颈,助力科研成果快速转化为临床应用。
欢迎详询金斯瑞靶向LNP制剂服务,请点击「阅读原文」访问相关页面
电话:400-025-8686分机5820
邮箱:gene@genscript.com.cn
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