FDA的CBER主任Peter Marks在批准Sarepta Therapeutics的杜氏肌营养不良症(DMD)基因疗法Elevidys时,采取了相对宽松的尺度。 如今辉瑞的DMD临床数据出炉,将新的难题摆在了FDA面前。 临床失败导致项目终止。
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