今日,致力于开发B细胞疗法的Be Biopharma宣布达到多个关键里程碑。 用于治疗血友病B的主打项目BE-101进入临床开发阶段;同时该公司宣布选定第二个候选药物,用于治疗低磷酸酶症(HPP)。 这两个项目均基于Be Biopharma公司强大且高效的B细胞药物(BCM)平台, 该平台利用基因编辑技术改造B细胞,使其能够持续产生治疗性蛋白质,最终开发出具有持久性、可滴定且可重复给药的候选药物,无需预处理,具有成为潜在“best-in-class”基因疗法的潜力。
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