洞察市场格局
解锁药品研发情报

免费客服电话

18983288589

试用企业版

三生制药重组人血小板生成素治疗儿童及青少年慢性原发性免疫性血小板减少症（ITP）III期结果正式发布

血小板生成素免疫性血小板减少症慢性原发性免疫性

三生制药

10/15

查看原文

近日，三生制药重组人血小板生成素（rhTPO）治疗儿童及青少年慢性原发性免疫性血小板减少症的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验结果在《英国血液学杂志》（British Journal of Hematology）正式发表。

该研究评估了rhTPO在治疗儿童及青少年慢性原发性免疫性血小板减少症（ITP）中的疗效和安全性。试验在国内10家研究中心进行，共纳入68名6~17岁被诊断为ITP且对皮质类固醇治疗耐药或复发的患儿。

该试验第1部分为探索性研究，第2部分为主要分析，通过第1部分的试验结果来确定第2部分是否按年龄分层，第1部分患者12例，第2部分患者56例。第1部分患者用rhTPO治疗（6- 11岁，12-17岁组; 1：1），第2部分患者随机（3：1）接受rhTPO治疗或安慰剂。

患者接受rhTPO或安慰剂，剂量为300 U/kg，每日一次，持续14天。第1部分的总有效率（TRR）为50.0%（95%CI：21.09%-78.91%）。对于第2部分，rhTPO组和安慰剂组全分析集（FAS）的TRR分别为58.5%（95% CI：42.11%- 73.68%）和13.3%（95% CI：1.66%-40.46%）。在FAS集和符合方案集（PPS）上，rhTPO组和安慰剂组的TRR差异分别为45.2%（95%CI：22.33%-68.08%）和44.6%（95%CI：21.27%-67.85%），证明了rhTPO治疗的优效性。安全性评估显示，rhTPO与安慰剂组不良事件发生率相近，未观察到肝肾毒性和血栓时间，rhTPO整体安全性、耐受性良好。¹

该试验为rhTPO治疗儿童及青少年ITP提供了有力的循证。今年4月，三生制药重组人血小板生成素注射液（特比澳®）儿童ITP适应症已获得国家药监局批准，未来将惠及更多的中国ITP患儿，为他们带去福祉。

参考文献：

【1】Ma J, Zhang X, Zhao L, Wu X, Yao Y, Liu W, Wang X, Ju X, Shi X, Sun L, Zheng L, Liu S, Qian J, Wu R. Efficacy and safety of recombinant human thrombopoietin for the treatment of chronic primary immune thrombocytopenia in children and adolescents: A multicentre, randomized, double-blind, placebo-controlled phase III trial. Br J Haematol. 2024 Sep 12

关于三生制药

三生制药是一家集研发、生产和销售为一体的生物制药领军企业，致力于以高品质的药品提高患者生存质量，为人类健康造福。目前，公司拥有100余项国家发明专利授权，40余种上市产品，覆盖肾科、肿瘤科、自身免疫性疾病、眼科及皮肤科等多种治疗领域。公司拥有抗体药物国家工程研究中心以及生物药和化药双平台的4大研发中心，共有28种在研产品，其中25种为国家新药，并拥有符合GMP标准的5大生产基地。未来，三生制药将继续秉持“珍爱生命、关注生存、创造生活”的理念，全力打造全球领先的中国生物制药企业。请访问www.3sbio.com获取更多信息。

警示说明及前瞻性陈述

本新闻稿包含前瞻性陈述，例如涉及业务和产品前景,或公司的意图、计划、认知、预期及策略。该等前瞻性陈述是根据本公司现有的资料，并按本新闻稿发布时的展望陈述。该等前瞻性陈述基于若干预测、假设及前提，其中一些是主观性的或不受我们控制。该等前瞻性陈述可能被证明是不正确的，或将来可能无法实现。就任何新产品或产品的新适应症, 我们无法确保其将能成功开发或最终上市销售。该等前瞻性陈述受各种风险及不明朗因素影响。我们的其他公开披露文件可能提供该等风险及不明朗因素的更多信息。所涉及之科学信息可能只是初步的和研究性的。本公司股东及潜在投资者在买卖本公司股份时，请务必谨慎行事。