合源生物源瑞达®新增自身免疫性疾病适应症新药临床试验（IND）申请获默示许可

合源生物源瑞达®新增自身免疫性疾病适应症新药临床试验（IND）申请获默示许可｜道彤Family

系统性红斑狼疮 IND

道彤投资

10/11

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前言

Preface

2024年10月11日，国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）网站公示信息显示：道彤Family企业——合源生物科技（天津）有限公司（简称“合源生物”）首款原研CAR-T细胞治疗产品源瑞达®（纳基奥仑赛注射液）的自身免疫性疾病领域新增适应症新药临床试验申请（IND）获得默示许可（受理号：CXSL2400450），用于治疗难治性系统性红斑狼疮相关的免疫性血小板减少症（SLE-ITP），这是纳基奥仑赛注射液在自身免疫性疾病治疗领域获得的第一张新药临床试验（IND）批件。

系统性红斑狼疮（SLE）是一种慢性系统性自身免疫性疾病，常导致全身多器官损害，B细胞异常及自身抗体产生在其发病中起到至关重要的作用。SLE可引起免疫性血小板减少，在中国SLE患者中约占16%。其中相当一部分患者对糖皮质激素、免疫抑制剂和生物制剂均反应不佳，此类患者预后不良，长期存在着重要脏器出血风险，是SLE治疗中的一大难点。

今年7月，国际顶级期刊《新英格兰医学杂志》(《New England Journal Of Medicine》，NEJM，IF：96.2)在线发表了北京协和医院风湿免疫科曾小峰教授、李梦涛教授及血液内科周道斌教授合作的靶向CD19嵌合抗原受体自体T（CD19 CAR-T）细胞注射液（纳基奥仑赛注射液）治疗系统性红斑狼疮相关免疫性血小板减少症（SLE-ITP）的研究论文“Anti-CD19 CAR T cells in refractory immune thrombocytopenia of SLE”, 该报道展现了纳基奥仑赛细胞注射液在系统性红斑狼疮免疫性血小板减少症中良好并持久的疗效和安全性，显示了CAR-T在SLE及ITP治疗中的应用潜力。

源瑞达®（纳基奥仑赛注射液）是合源生物自主研发的靶向CD19 CAR-T细胞治疗产品，源自中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）长期技术创新积累，具有全球独特的CD19 scFv（HI19a）结构和国际领先的生产制造工艺。源瑞达®（纳基奥仑赛注射液）是首款具有中国全自主知识产权CD19 CAR-T细胞治疗产品。已布局成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病、复发或难治性大B细胞淋巴瘤、儿童复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病以及多种类型自身免疫性疾病等多个适应症。其治疗成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病的新药上市申请于2023年11月获得国家药品监督管理局正式批准，治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤的新药上市申请于2024年9月获国家药品监督管理局（NMPA）正式受理。

作为首款中国白血病治疗领域CAR-T细胞治疗产品，源瑞达®上市后，已获CSCO（中国临床肿瘤学会）和中华医学会等多部权威诊疗指南推荐；已覆盖80家国内顶尖血液病治疗医院，真实世界疗效和安全性受到医生和患者的高度认可。

北京协和医院风湿免疫科曾小峰教授：

“系统性红斑狼疮（SLE）是由遗传、环境和激素等多种因素引起的自身免疫性疾病，因此病情异质性强，个体化诊疗要求高。残酷的现实是我国发病年龄在30岁左右的患者，至55~60岁时超过一半死亡。我们非常期待看到纳基奥仑赛治疗难治性系统性红斑狼疮血小板减少症新药临床试验的迅速推进，以造福广大深受疾病困扰的患者。”

北京协和医院风湿免疫科李梦涛教授：

“在我们开展的纳基奥仑赛注射液治疗难治性系统性红斑狼疮相关免疫性血小板减少症的探索性临床研究中，已成功治疗多例患者，首例患者已经持续缓解超过1年。我们在《新英格兰医学杂志》展示了这一全球首次将CD19 CAR-T细胞疗法应用于系统性红斑狼疮相关免疫性血小板减少症的治疗实践。我们非常高兴看到纳基奥仑赛治疗难治性系统性红斑狼疮血小板减少症新药临床试验的获批，协和多学科团队将不断探索深化CAR-T细胞疗法在这一疾病中的应用，推动自身免疫疾病治疗领域的进步，惠及更多患者。”

中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)临床首席专家、国家血液系统疾病临床医学研究中心主任王建祥教授：

“衷心祝贺我国原研CD19 CAR-T药物纳基奥仑赛注射液治疗治疗难治性系统性红斑狼疮血小板减少症新药临床试验获批！纳基奥仑赛注射液在血液肿瘤治疗领域展现了良好的临床效果，赢得了广泛认可，同时也在自身免疫性疾病相关探索临床研究中取得了积极的临床进展。期待纳基奥仑赛注射液的更多适应症的拓展和获批，让更多患者获益。”

合源生物首席执行官吕璐璐博士：

“对于纳基奥仑赛注射液在治疗难治性系统性红斑狼疮血小板减少症新药临床试验的获批，我们极为振奋。这意味着纳基奥仑赛注射液继治疗成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病、治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤和治疗儿童和青少年复发或难治B细胞急性淋巴细胞白血病等血液肿瘤适应症布局后，在新的自身免疫性疾病领域布局拓展也迈入了新的阶段。除了本次获批IND的难治性系统性红斑狼疮血小板减少症（SLE-ITP）适应症外，纳基奥仑赛注射液还在狼疮肾炎、自身免疫性溶血性贫血等多类型自身免疫性疾病中开展研究者发起的临床研究和IND申报工作。我们将加速纳基奥仑赛注射液在多种自身免疫性疾病中的临床研究和应用，以期让更多患者受益于这一创新疗法。”

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