洞察市场格局
解锁药品研发情报

免费客服电话

18983288589

试用企业版

一款抗体治疗SMA三期临床成功，股价暴涨270%，市值超20亿美元

脊髓性肌萎缩症抗体治疗 SMA

Medaverse

10/07

查看原文

今日，Scholar Rock（纳斯达克股票代码：SRRK）是一家晚期生物制药公司，专注于推进脊髓性肌萎缩症（SMA）、心脏代谢紊乱和其他蛋白质生长因子起重要作用的严重疾病的创新治疗，宣布了SAPPHIRE 3期临床试验（NCT05156320）的积极顶线结果，该试验评估了apitegromab（一种研究性肌肉靶向疗法）对SMA患者的疗效和安全性。Scholar Rock美股盘中暴涨270%，最新市值超20亿美元。

该研究达到了其主要终点，表明apitegromab与安慰剂在运动功能方面有统计学意义和临床意义的改善，这是通过金标准HFMSE在接受标准护理疗法（nusinersen或risdiplam）慢性给药的SMA患者中测试的。基于20 mg/kg和10 mg/kg剂量的apitegromab的相似药理学特征，预先制定了统计分析计划，以分析联合剂量（10 mg/kg和20 mg/kg）与安慰剂的比较，以及每种剂量20 mg/kg与安慰剂的对比。根据预先指定的统计分析计划（Hochberg多重性调整）实现统计显著性，其中如果只有一个预先指定的分析穿过≤0.05的统计显著性边界，则p值（≤0.025）更严格。

运动功能结果在主要疗效人群中是有意义和一致的，在13-21岁的探索性人群中，与安慰剂（n=10）相比，apitegromab（n=22）更受欢迎。接受apitegromab治疗的患者中有30%的HFMSE改善>3分，而接受安慰剂治疗的患者为12.5%。与安慰剂相比，接受apitegromab治疗的患者从8周的第一个测量时间点开始表现出早期运动功能改善，根据HFMSE测量，在52周时受益扩大。试验完成后，98%的SAPPHIRE患者（185/188）参加了正在进行的ONYX开放标签扩展研究。

Scholar Rock总裁兼首席执行官Jay Backstrom博士表示：“我们很高兴apitegromab在我们的SAPPHIRE 3期临床研究中达到了主要终点。研究结果清楚地表明，SMA患者的运动功能得到了稳健且具有临床意义的改善。在Scholar Rock，我们正在紧急努力，为美国、欧洲和世界各地患有SMA的儿童和成人提供apitegromab的潜在变革性益处。”