十年来首个肺纤维化药品达到3期试验主要重点，BI欲向FDA申请上市

勃林格殷格翰公司（BI）周一公布了3期FIBRONEER-IPF研究的结果，表明其正在研究的口服药物Nerandomilast可以显著改善特发性肺纤维化患者的肺功能。

图片来源：公司官网

Nerandomilast（BI 1015550）是一种口服的选择性磷酸二酯酶4B（PDE4B）抑制剂,通过优先靶向和抑制磷酸二酯酶4B来治疗特发性肺纤维化（IPF），磷酸二酯酶4B在肺部高表达，被认为参与纤维化和炎症过程。根据BI的网站，这种正在研究的化合物可以破坏这些途径，对肺部产生抗纤维化和抗炎作用。

公司在其公告中没有提供具体的数据，但根据已有资料，FIBRONEER-IPF是一项双盲、随机和安慰剂对照研究，在30多个国家招募了近1200名患者。Nerandomilast以高剂量和低剂量给予52周，之后评估患者的肺功能。数据显示，与安慰剂相比，接受Nerandomilast治疗的第52周，患者的用力肺活量（FVC，mL）较基线的绝对变化达到了主要终点。关键的次要终点包括首次急性IPF恶化或死亡的时间，以及首次呼吸系统住院或死亡的时间。

BI全球治疗领域负责人Ioannis Sapountzis在一份声明中表示，“特发性肺纤维化(IPF)‘对患者有很高的未满足需求’。此病是间质性肺疾病最常见的亚型之一，常表现为干咳、持续咳嗽、虚弱、疲劳和胸部不适。患者在进行体力活动时通常也会出现呼吸困难”。但可喜的是，“FIBRONEER-IPF是十年来第一个达到主要终点的IPF 3期试验。”

除了IPF，勃林格公司还在评估Nerandomilast治疗进行性肺纤维化的疗效，目前正在进行3期FIBRONEER-ILD研究。

BI将利用FIBRONEER-IPF的研究结果，支持Nerandomilast在FDA和全球其他监管机构的新药申请。该公司预计将在2025年上半年公布FIBRONEER-IPF的完整数据和分析。而在此之前FDA于2022年授予Nerandomilast突破性治疗IPF的称号。

周一的3期临床试验的成功使Nerandomilast有望成为BI公司Ofev (Nintedanib,尼达尼布)的潜在继任者，Ofev也被用于减缓IPF的疾病进展。2023年，Ofev是该制药公司表现最好的资产之一，同比增长12.8%，收入超过39亿美元。