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01
第二项慢性自发性荨麻疹（CSU）
关键性研究达主要终点：
这项在生物制剂初治患者中进行的第二项关键性研究达到了主要和关键次要终点，确认CUPID-A研究的结果后。该研究结果显示，与安慰剂治疗组相比，达必妥治疗组的瘙痒和荨麻疹活动度评分降低近50%。
近日，达必妥®（度普利尤单抗）的一项确证性III期临床研究（LIBERTY-CUPID研究C）达到了主要和关键次要终点，该研究在接受抗组胺药物背景治疗但病情未得到控制的生物制剂初治CSU患者中进行。CSU是一种慢性皮肤疾病，表现为突发性风团和持续性瘙痒，可影响患者的生活质量。该研究的积极结果证实了研究A的结果，研究A是在相同背景下达必妥®的首项III期研究。
慢性自发性荨麻疹（CSU）是一种慢性炎症性皮肤病，部分由2型炎症驱动，表现为突发性风团和持续性瘙痒。CSU患者通常使用H1抗组胺药物进行治疗，这类药物通过靶向细胞上的H1受体来控制荨麻疹症状。但许多患者在接受抗组胺药物治疗后仍无法控制病情，其中部分患者可用的替代治疗选择有限。这些患者持续出现症状，显著影响了生活质量。
Dietmar Berger
医学博士，哲学博士
赛诺菲首席医学官，全球开发负责人
该研究的积极关键数据表明，达必妥®有可能作为新的治疗方案用于治疗抗组胺药物标准治疗无效的众多慢性自发性荨麻疹患者。在接受达必妥®治疗的患者中，可见瘙痒和风团有临床意义的减少，我们期待达必妥®尽早惠及CSU患者。
目前，达必妥®已在7种获批适应症中为100万患者提供治疗，最新的研究结果表明，仍有更多的患者可能从达必妥®治疗中获益。
研究C入组了151例儿童和成人患者，他们在H1抗组胺药标准治疗的基础上随机接受达必妥®（n=74）或安慰剂（n=77）治疗。在第24周，达必妥®治疗组与安慰剂治疗组相比，患者中的疗效如下：
达必妥®治疗组瘙痒严重程度较基线降低了8.64分，而安慰剂治疗组降低了6.10分（p=0.02）
达必妥®治疗组荨麻疹活动度（包括瘙痒和风团）的严重程度较基线降低了15.86分，而安慰剂组降低了11.21分（p=0.02）
值得注意的是，达必妥®治疗组中有30%的患者未报告荨麻疹（完全缓解），安慰剂治疗组的这一比例为18%（p=0.02）。安全性结果与达必妥®在其已获批的皮肤病适应症中的已知安全性特征基本一致。
02
大疱性类天疱疮（BP）阳性关键性
研究达主要终点
达必妥®在患有中度至重度大疱性类天疱疮（BP）疾病的成人患者的关键研究达到了主要和所有关键的次要终点；达必妥®治疗组中实现持续病情缓解的患者比例是安慰剂治疗组的五倍。
达必妥®是首款在这一危及生命的疾病中展现出显著的类固醇减量效应的药物。
如获批，达必妥®将成为美国和欧盟首款也是唯一一款用于治疗BP的靶向药物。
一项在大疱性类天疱疮（BP）患者中进行的达必妥®（度普利尤单抗）关键性研究（ADEPT）达到了主要终点和所有关键次要终点，该研究评估了该药物在中度至重度疾病成人患者中的研究用途。在该研究中，达必妥®治疗组中实现持续病情缓解的患者比例是安慰剂治疗组的5倍。持续病情缓解定义为，在第16周前实现临床完全缓解并完成口服糖皮质激素（OCS）减量且无复发，并在36周治疗期间未使用挽救疗法。此前，达必妥®已获得美国食品药品监督管理局（FDA）针对BP的孤儿药资格认定。
BP是一种慢性复发性疾病，特征为剧烈瘙痒、起泡、皮肤发红和疼痛性慢性病变。水疱和皮疹可能遍布全身，导致皮肤出血和结痂，增加感染风险并影响日常生活。
Dietmar Berger
医学博士，哲学博士
赛诺菲首席医学官，全球开发负责人
大疱性类天疱疮引起的瘙痒性水疱可能极为严重，导致患者变得衰弱，尤其是对于老年患者。在患有这种难以治疗的疾病的患者中，存在对新药物的显著未满足医疗需求，该疾病的标准治疗包括口服和外用糖皮质激素及免疫抑制剂，这些疗法分别存在以下问题：临床结局不佳和安全性问题，在老年人群中应谨慎使用这些疗法。
这些关于大疱性类天疱疮的积极关键结果为庞大的科学证据体系增添了新的内容，并凸显了IL-4和IL-13在驱动以瘙痒为特征的疾病方面所起的重要作用。考虑到达必妥®在其他皮肤病适应症中一致的安全性特征，这些结果表明，达必妥®有可能改变大疱性类天疱疮的治疗模式。
在ADEPT研究中，106例中度至重度成人BP患者在接受初始负荷剂量后，随机接受达必妥®300mg（n=53）或安慰剂（n=53）治疗，每两周一次，同时还接受OCS疗法。在治疗期间，所有患者均接受了方案定义的OCS逐渐减量方案，前提是对疾病活动度的控制得以维持。
主要终点——达必妥®治疗组有20%的患者在36周时达到持续病情缓解，而安慰剂治疗组仅为4%（p=0.0114）。对于构成主要终点的各个指标（患者必须达到所有指标方可视为达到主要终点），达必妥®治疗组与安慰剂治疗组相比，患者中的疗效如下*：
完成OCS减量后未出现疾病复发的患者：59% vs. 16%（名义p=0.0023）
治疗期间无需挽救治疗的患者：42% vs. 12%（名义p=0.0004）
第16周时已达到完全缓解且已停用OCS的患者：38% vs. 27%（无统计学意义）
*这些指标未单独纳入预先规定的统计分析中，因此提供的是名义值。
次要终点，达必妥®治疗组与安慰剂治疗组相比，差异具有统计学意义的结果如下：
疾病严重程度减少≥90%的患者：41% vs. 10%（p=0.0003）
实现有临床意义的瘙痒减少的患者：40% vs. 11%（p=0.0006）
评估OCS使用减少情况和至挽救药物使用时间的次要终点也有利于达必妥®，并且具有显著性（p分别为0.0220和0.0016）。
与基线相比，患者疾病严重程度下降：77% vs. 51%（p=0.0021）
与基线相比，患者瘙痒程度下降：52% vs. 27%（p=0.0021）
OCS停药后完全缓解的天数：40 vs. 13（p=0.0072）
在该老年人群中，达必妥®治疗组和安慰剂治疗组的不良事件（AE）总体发生率分别为96%（n=51）和96%（n=51）。
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