渤健宣布高剂量诺西那生钠临床研究取得积极主要结果，治疗SMA获益显著

美国马萨诸塞州剑桥——2024年9月4日，渤健公司（纳斯达克：BIIB）公布了2/3期DEVOTE研究关键队列（B部分）的积极主要数据。这项研究评估了高剂量诺西那生钠治疗方案对已表现出脊髓性肌萎缩症（SMA）症状的初治婴儿患者的安全性和疗效。相较已获批的诺西那生钠治疗方案，该在研高剂量治疗方案的初期给药速度更快（两次50毫克，间隔14天），维持剂量更高（每4个月28毫克）。这项研究在6个月时达到主要终点。相较ENDEAR研究中的预设匹配假手术对照组（初治），接受高剂量方案的婴儿在运动功能方面展现出具有统计学意义的显著改善。

DEVOTE研究分为三个部分，共招募了145名不同年龄阶段和不同类型的SMA患者。关键队列B部分由初治SMA婴儿患者（n=75）组成，他们以2:1的比例随机分配接受在研高剂量诺西那生钠治疗方案和已获批的12毫克治疗方案（包括四次初始剂量和每四个月一次的维持剂量）。B部分的主要终点是治疗6个月时费城儿童医院婴儿神经肌肉疾病测试（CHOP-INTEND）结果相对于基线的变化，比较对象为接受高剂量诺西那生钠治疗方案的试验组和3期ENDEAR研究中初治的匹配假手术对照组。ENDEAR是支持诺西那生钠12毫克注射液获得批准的两项关键研究之一。

在研究的主要终点上，6个月时CHOP-INTEND量表结果相对于基线的变化表明，高剂量试验组相较匹配假手术对照组取得了具有统计学意义的显著改善（最小二乘均差：26.19；P<0.0001）。在各项次要终点上，高剂量治疗方案相较安慰剂都显示出更优的结果。在关键生物标志物和疗效指标上，高剂量治疗方案也表现出优于已获批的12毫克剂量方案的趋势。高剂量治疗方案的耐受性总体良好，报告的不良事件与SMA相关症状及诺西那生钠已知的安全性特征基本一致。与12毫克组（72%，18例）相比，高剂量试验组患者发生严重不良事件的比例更低（60%，30例）。DEVOTE研究的详细结果将在后续医学会议上公布。