日前,Arrowhead Pharmaceuticals公布其在研RNAi疗法plozasiran用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)患者的3期PALISADE研究结果。 分析显示, 试验成功达到主要终点和所有关键次要终点,plozasiran使患者的甘油三酯(TG)、载脂蛋白C-III(APOC3)水平显著下降,并使急性胰腺炎(AP)的发病率显著降低。 基于该试验积极数据, Arrowhead打算在2024年底前向美国FDA提交plozasiran的新药申请,并计划随后向其他全球监管机构寻求批准。
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