Recursion首次公布研究数据，疗效证据不足，股价应声下跌

经过多年对人工智能在药物研发方面的潜力的探讨，Recursion Pharmaceuticals 首次披露了其主要药物的临床研究结果。

该研究评估了 REC-994 对有症状的脑海绵状血管畸形 (CCM) 患者的疗效。CCM 是一种罕见的神经系统疾病，可导致中风、癫痫和部分瘫痪。

但事实上，REC-994 是一种实际上并未采用任何 AI 技术设计的药物。其可以追溯到十多年前 Recursion 成立和 Chris Gibson 的博士研究时期。

在 Dean Li（现任默沙东研发主管）的犹他大学实验室中，Gibson 使用公开的机器学习工具搜索了 2100 种化合物。其博士项目发现了 Recursion 最先进的临床药物，一种已有数十年历史的化合物，称为 tempol，也称为 REC-994。

Tempol 本身尚未获得 FDA 批准，少数公司正在研究将其作为 COVID-19 和毛细血管扩张性共济失调症的抗病毒治疗，该药物已获得孤儿药资格。发表在 Pharmacology Research & Perspectives 上的论文表示，tempol 可能通过减少大脑中的氧化应激来治疗 CCM，而氧化应激是导致病变的原因。

研究人员在一项 2 期研究中随机抽取 62 名患者服用 REC-994 或安慰剂，以验证这一想法。在治疗 12 个月后，在不良事件的频率和严重程度方面，安慰剂和 200mg 和 400mg 剂量组表现出相似的特征，达到了其安全性和耐受性的主要终点。

基于磁共振成像（MRI）的次要疗效终点显示，与安慰剂相比，最高剂量（400mg）患者的病变体积和含铁血黄素环大小呈减小趋势。含铁血黄素是一种蛋白质，围绕着更晚期、出血的海绵状畸形，在 MRI 上可见。

新闻稿没有披露安全性和有效性指标的具体数据。虽然表示高剂量组脑损伤更少、更小的趋势，但没有提到低剂量组在这一指标上的表现。新闻稿中也没有提及另一个次要终点，即经 MRI 确认的脑出血事件数量。该公司发言人表示，他们计划最终展示并发布详细结果。

Recursion 还表示，它“计划推进该化合物的开发”，研发主管 Najat Khan 称该读数是“平台验证的早期里程碑”。目前尚不清楚该公司是否会进入 3 期或进行另一项 2 期试验。Khan 补充说，结果将有助于设计下一项研究，特别是在研究持续时间、剂量水平和患者人数方面。

消息公布后，Recursion 的股价开盘下跌约 10%。自 2021 年首次公开募股以来， Recursion 的股价已下跌近 80%。

未来 18 个月，Recursion 将持续公布数据，这些数据将决定 Recursion 能否避免同行的命运，这些同行在自己的领先项目失败后也陷入困境。失败不仅可能危及该公司的主要药物项目，还有可能影响该公司（以及人工智能行业）的声誉。

投资者表示，Recursion 当前市值的很大一部分价值可能取决于临床试验的成功与否。

Recursion 接下来的两份 2 期试验结果在测试之前由俄亥俄州立大学和武田开发的授权分子，而非 AI 设计的药物。这些罕见疾病试验的结果预计将于 2024 年第四季度和 2025 年上半年公布。

Recursion 的首款自主设计药物 REC-3964 预计要到年底才能开始治疗艰难梭菌感染的 2 期研究。该公司尚未公布结果公布时间。