世界首款碱基编辑NK细胞产品临床试验申请获CDE受理

2024年7月29日，由上海贝斯昂科生物科技有限公司（以下简称“贝斯生物”）自主研发的碱基编辑通用型NK细胞产品--NK510细胞注射液正式获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理（受理号：CXSL2400492），用于晚期实体肿瘤的临床治疗。据悉，这是世界首款碱基编辑NK细胞产品临床试验申请获得受理。

▲国家药品监督管理局药品审评中心受理页面截图。

NK510细胞注射液是由贝斯生物自主研发的通用型“现货”NK细胞产品。在产品研发过程中，NK510采用了拥有自主知识产权并且在全球范围内可自由实施（FTO）的零脱靶碱基编辑器AccuBase^®，对NK细胞中关键基因进行了精确修改，编辑效率超过90%。

NK510既能克服癌细胞的免疫逃逸，又能特异性地识别和杀伤癌细胞，在多项体外、体内实验中展现出强大的抗肿瘤能力。同时，贝斯生物精心设计和优化了NK细胞体外扩增工艺，通过对数十道工艺、数百项参数的精心打磨，能够实现NK510细胞百万倍级别的扩增，突破了异体NK细胞产品体外扩增倍数低、转染效率低的世界性难题。

贝斯生物成立于2021年，是一家专注于基因编辑底层创新的科技型中小企业，是全球碱基编辑、细胞基因药物研发先行者。公司自成立以来，致力于开发国际首创的细胞治疗和基因编辑产品，特别是在治愈癌症和遗传疾病领域展现出巨大前景。

贝斯生物的创新亮点之一在于自主研发的AccuBase^®碱基编辑系统，该系统具备全球范围内可自由实施（FTO）的特性，能够实现体内外高效且零脱靶的基因编辑。同时，这也是世界首款Base Editing Directed NK 细胞治疗产品，通过碱基编辑实现NK细胞对特定靶点的靶向性。

公司自建有近2500平方米的GMP细胞生产工厂，满足临床级别的细胞治疗产品研发和生产需求。除NK510外，公司管线还布局了针对血液系统肿瘤和自身免疫疾病的多重碱基编辑NK细胞产品和通用型CAR免疫细胞产品，以及针对年龄相关性黄斑变性的基因治疗产品和ELP递送系统。

▲公司在研管线

在对外合作方面，贝斯生物已将AccuBase^®碱基编辑技术非排他授权给国际领先的CAR-T细胞治疗公司，获得数百万美元的首付款及后续里程碑付款，以及未来产品销售的分成。同时，公司还与农业企业合作，利用碱基编辑技术开发无刺鱼，并探讨在作物改良、家畜遗传改良等领域的应用。

贝斯生物已累计获得数千万美元的种子轮和A轮投资，拥有强大的风险投资背景，包括国际一流生物医药领域风险投资机构的支持。公司还荣获了包括第十二届中国创新创业大赛全国总决赛二等奖（初创组）、长三角高价值专利运营大赛二等奖、“创领浦东”创新创业大赛、“海创大赛”等在内的多项荣誉，并拥有29项知识产权申请，涵盖软件著作权、实用新型专利、国家发明专利、PCT及美国专利。

展望未来，贝斯生物将通过持续的技术创新和产品研发，力争成为全球基因编辑领域的领军者，推动行业进步并为全球患者带来革命性的治疗方案。

E.N.D