洞察市场格局
解锁药品研发情报

免费客服电话

18983288589
试用企业版

治疗天使综合征,Ionis宣布ASO疗法2期临床积极结果

UBE3A 天使综合征 ASO
据披露结果显示, Ionis在研ASO疗法ION582可以持续改善患者的沟通、认知和运动功能,高达97%接受中、高剂量患者的整体AS症状获得缓解 。 AS是一种 严重的罕见神经发育障碍,是由于患者来自母体的UBE3A等位基因功能丧失或突变引起 。 ION582是一款 通过脊椎穿刺鞘内给药的在研ASO疗法 ,旨在抑制UBE3A反义转录本(UBE3A-ATS)的表达,并激活来自父体的 UBE3A 等位基因,从而增加大脑中UBE3A蛋白的产生,为AS的潜在疗法。
<END>
*版权声明:本网站所转载的文章,均来自互联网,旨在传递更多信息。鉴于互联网的开放性和文章创作的复杂性,我们无法保证所转载的所有文章均已获得原作者的明确授权。如果您是原作者或拥有相关权益,请与我们联系,我们将立即删除未经授权的文章。本网站转载文章仅为方便读者查阅和了解相关信息,并不代表我们认同其观点和内容。读者应自行判断和鉴别转载文章的真实性、合法性和有效性。
综合评分:0

收藏

发表评论
评论区(0
    添加收藏
      新建收藏夹
      取消
      确认