据披露结果显示, Ionis在研ASO疗法ION582可以持续改善患者的沟通、认知和运动功能,高达97%接受中、高剂量患者的整体AS症状获得缓解 。 AS是一种 严重的罕见神经发育障碍,是由于患者来自母体的UBE3A等位基因功能丧失或突变引起 。 ION582是一款 通过脊椎穿刺鞘内给药的在研ASO疗法 ,旨在抑制UBE3A反义转录本(UBE3A-ATS)的表达,并激活来自父体的 UBE3A 等位基因,从而增加大脑中UBE3A蛋白的产生,为AS的潜在疗法。
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