然而，核酸类药物体内稳定差（易被降解）、分子量大且携带大量负电荷（难以跨越细胞膜到达胞内）等一些问题，一定程度上限制了其广泛应用。 因此，研发人员开发出了多种细胞内核酸递送技术，包括基于 腺相关病毒（AAV）载体 和 以脂质纳米颗粒（LNP）为代表的非病毒递送系统 等，尤其是LNP具有低成本、可快速制造和低免疫原性等优势，被广泛应用于RNA的治疗方法。 同时，传统的纳米颗粒载体递送方式有着不可忽略的 细胞毒性 问题， 递送效率 也受细胞类型影响，而以病毒作为核酸递送载体同样面临着较大的安全挑战。
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