8月6日，加利福尼亚州里士满，基因组药物公司Sangamo Therapeutics宣布已与罗氏旗下基因泰克（Genentech）签订许可协议，开发静脉注射基因组药物，以治疗某些神经退行性疾病。Sangamo已向基因泰克授予Sangamo专有的锌指抑制剂（zinc finger repressors）的独家许可，这些抑制剂针对tau基因，tau基因与阿尔茨海默病和其他tau蛋白病以及未公开的第二个神经学靶点密切相关。Sangamo还同意向基因泰克独家许可tau和第二个神经学靶点，Sangamo专有的嗜神经腺相关病毒（AAV）衣壳STAC-BBB，该衣壳已在非人类灵长类动物中证明了强大的血脑屏障穿透和脑转导。Sangamo首席执行官Sandy Macrae表示：“多年来，Sangamo一直在基因组医学领域处于领先地位，以解决目前治疗选择有限的毁灭性神经退行性疾病。我们坚信我们的锌指技术具有调节疾病相关关键基因表达的力量。我们最近发现了行业领先的静脉注射AAV衣壳STAC-BBB，这有可能解决中枢神经系统治疗中长期存在的挑战。我们很高兴与基因泰克分享这一强大的组合，以推进毁灭性神经退行性疾病的潜在治疗选择，我们希望这可能是与其他合作伙伴进行的多个衣壳合作中的第一个。”罗氏业务发展主管Boris L.Zaïtra表示：“我们在神经学研究方面拥有独特的集体经验、专业知识和资源，可以探索治疗神经退行性疾病的变革性方法，包括基因治疗。通过突破性的研究和与Sangamo等公司的合作，我们致力于在早期诊断和治疗方面取得重要突破。我们对科学创新的不懈追求使我们进入了巨大的未满足的医疗需求领域，并在治疗大脑和神经系统疾病方面取得了进展。”根据协议条款，Sangamo负责完成技术转让和某些临床前活动，基因泰克负责所有临床开发、监管互动、制造和全球商业化。基因泰克预计将向Sangamo支付5000万美元的短期预付许可费和里程碑付款。根据该协议，Sangamo有资格在多个潜在产品的开发和商业里程碑中获得高达19亿美元的收益，并对这些产品的净销售额进行分层特许权使用费，但须有一定的特定削减。Sangamo继续与其他潜在合作伙伴就STAC-BBB衣壳递送平台、其表观遗传调控能力和其他资产（包括法布里病）进行业务发展讨论。
<END>
*版权声明：本网站所转载的文章，均来自互联网，旨在传递更多信息。鉴于互联网的开放性和文章创作的复杂性，我们无法保证所转载的所有文章均已获得原作者的明确授权。如果您是原作者或拥有相关权益，请与我们联系，我们将立即删除未经授权的文章。本网站转载文章仅为方便读者查阅和了解相关信息，并不代表我们认同其观点和内容。读者应自行判断和鉴别转载文章的真实性、合法性和有效性。
浙公网安备33011002015279
本网站未发布麻醉药品、精神药品、医疗用毒性药品、放射性药品、戒毒药品和医疗机构制剂的产品信息
收藏
登录后参与评论