首赴进博！渤健携全球创新产品亮相进博会，与多方共同推动罕见病生态体系的搭建

作为神经科学领域的领导者，渤健始终关注患者未满足的临床需求，全力推动罕见病创新药物的研发和引入。此次，渤健带来全球首个获批的ALS疾病修正治疗药物凯盛迪^™（托夫生注射液）。该药物于今年9月底在中国获批，成为我国首个获批用于携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的肌萎缩侧索硬化（ALS）成人患者的疾病修正治疗药物，为ALS患者带来了生命的希望。

ALS是一种罕见病，在中国的患病率约为十万分之三。SOD1是第一个被发现的ALS致病基因。目前，已知由SOD1基因突变引起的ALS约占所有ALS的2%，属于超罕疾病。SOD1-ALS患者的平均发病年龄约为50岁，中位生存期为2.7年，平均病程约为5年。由于疾病具有致死性，患者对于针对明确靶点的对因治疗药物的需求极为迫切。

托夫生注射液是一种反义寡核苷酸(ASO)药物，可通过减少SOD1蛋白合成，减少毒性SOD1蛋白的蓄积，从而减轻运动神经元的损伤，减缓疾病进展。托夫生注射液的获批标志着我国正式迈入ALS对因治疗的新时代，也意味着继多个神经科学领域的重磅药物之后，渤健又在攻克ALS的道路上创造了一个重要里程碑。

中国医药行业的深化改革为国际创新药物的引入创造了良好契机，推动中国医药健康产业不断迈向新台阶。自2017年底，渤健进入中国市场以来，始终与国家政策同频共振，全力引入多款突破性药物，帮助我国罕见病患者从“无药可治”到“有药可保”。以SMA领域为例，渤健已于2019年在中国引入全球首个用于治疗SMA的疾病修正药物诺西那生，填补了我国SMA治疗领域的空白，尤其在2021年，经由医保谈判后纳入国家医保目录，使我国SMA患者因为国际创新药而获益。

除了全力引入创新产品，推动罕见病生态圈的搭建与完善，帮助罕见病患者切实获益于创新药也是渤健的战略重点。作为深度参与到中国罕见病领域发展的重要力量，渤健亚太区总裁丁伟波先生受邀参与了“促进罕见病药品惠及更多患者”论坛，并在论坛中表示，“回报与可及的平衡关乎罕见病领域的可持续发展。罕见病的发病具有随机性，是我们每个人都可能会遇到的挑战。对于罕见病患者来讲，‘健康平等权’意味着需要在罕见病领域获得特殊的关注与对待，通过罕见病立法与罕见病基金的建立，使得用药可及得到保障。渤健期待与多方携手，共同探索和推动中国罕见病生态体系的搭建与完善，帮助更多罕见病患者用得上、用得起创新药。”