基因治疗领域，Vertex紧追蓝鸟，蓝鸟为延长经营裁员25%

蓝鸟生物9月24日宣布，作为重组的一部分，该公司将裁员25%，以减少20%的现金运营费用。根据9月13日提交给美国证券交易委员会的文件，截至6月30日，这家位于马萨诸塞州萨默维尔的生物技术公司拥有375名全职员工，其中研发人员221名。本次重组，该公司估计将产生约370万美元的现金支出，用于遣散费和员工解雇相关费用。蓝鸟公司将在今年余下的几个星期内支付这些费用。

根据9月24日提交给美国证券交易委员会的文件，蓝鸟预计将在明年第一季度完成包括裁员在内的大部分重组工作。

根据2024年H1财报，蓝鸟生物商业化产品组合已完成27例患者启动(19例β -地中海贫血治疗药物Zynteglo, 4例对镰状细胞病治疗药物Lyfgenia, 4例脑肾上腺白质营养不良基因治疗药物Skysona)。截至2024年6月30日的三个月，净总收入为1610万美元，而截至2023年6月30日的三个月为690万美元。920万美元的净收入增长是受Zynteglo产品收入增加所推动。在9月24日的公告中，蓝鸟指出，作为重组的一部分，它将“进一步加强”Lyfgenia、Skysona和Zynteglo的商业化工作。该公司表示，今年迄今为止，已有41名患者开始接受该组合的治疗，高于8月中旬报告的27名患者。

同时该公司公布的2024年第二季度收益报告显示，尽管在几种疾病的基因治疗方面处于领先地位，但该生物技术公司难以让足够多的患者接受其治疗（截至2024年6月30日，公司的现金、现金等价物和受限现金余额约为1.93亿美元，其中受限现金约为4900万美元）。根据目前的经营假设，蓝鸟预计其截至2024年6月30日的现金和现金等效物只足以为其运营提供资金至2025年第二季度，由于这一挑战，蓝鸟不得不与Hercules Capital重新谈判其长期贷款协议。该公司现在已经延长了患者开始的最后期限，并有资格获得两笔总计5000万美元的未来款项。

根据9月的最新公告，蓝鸟希望在第四季度开始40名患者的治疗。这是一个重要的里程碑，因为该生物技术公司指出，其2025年下半年的现金流收支平衡目标是，除了实现现金运营支出减少20%并获得额外的现金资源以延长其现金跑道外，还假设每季度的药品交付量达到约40种。

但现在的问题就是，蓝鸟的竞争对手也在基因治疗的市场虎视眈眈。

和Lyfgenia同日批准的Vertex的镰状细胞基因疗法Casgevy，虽然上个月Vertex的Q2财报中并没有提及，但是公司的发言人证实，注射治疗其实已经开始。但在Q2度财报电话会议上，Vertex宣布已经启动了35个中心，并计划在全球范围内启动75个中心。大约有20名患者提供了细胞用于收集，使他们“进入了治疗流程”。Vertex没有透露具体细节，但表示这些患者来自该药物获批的所有地区，包括美国、欧洲和中东。Vertex的首席运营官Stuart Arbuckle在电话会议上表示，该公司还一直在努力改善所有司法管辖区的报销政策，以确保患者能够获得保险覆盖。

至于Lyfgenia，蓝鸟生物CFO詹姆斯·斯特林在电话会议上表示，投资者可以预期从最初的细胞采集到实现收入之间的时间大约为两个季度。根据从细胞收集到输注的预计时间表，公司预计在2024年第三或第四季度确认首次输注Lyfgenia的收入。

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