根据协议条款，NextRNA 将从两个项目中获得高达 5.47 亿美元（约合人民币 38.88 亿元）的款项，包括已付款和近期里程碑付款、研究资金、开发和商业里程碑付款，以及净销售额的分层版税。NextRNA 成立于 2021 年 1 月，总部位于马萨诸塞州，是一家专注于开发变革性药物以解决长链非编码 RNA（long non-coding RNA，lncRNA）驱动疾病的生物技术公司，主要关注肿瘤学和神经科学领域。该公司的治疗方法主要为通过破坏 lncRNA 和 RBP 与小分子之间的相互作用来抑制 lncRNA 的功能。NextRNA 在非编码 RNA 导向药物领域具有独特优势，其已经建立了一个强大的靶点和药物发现引擎 NextMap，以系统识别与疾病相关的长链非编码 RNA 及其相互作用蛋白质。事实上，NextRNA 的起源，来自 Dana-Farber 癌症研究所的一个研究项目，所以其创始人包含哈佛医学院 Dana-Farber 癌症研究所Carl Novina博士、哈佛医学院 Dana-Farber 癌症研究所 Kenneth Anderson 博士，以及麻省理工学院 Robert Langer 博士等人。其中，大家对联合创始人 Robert Langer 一定不陌生。Robert Langer 被誉为生物技术领域最重要且能够改变未来的科学家，同时也是伟大的发明家、创业者，他是世界上被引用次数最多的研究人员之一，他也是一位高产的企业家，参与了 40 多家生物技术公司的创立。Langer 在麻省理工学院的研究实验室是世界上最大的生物医学工程实验室。Robert Langer 集教授、科学家、企业家、发明家等多重身份于一身。在科学界，在药物传递系统、生物材料、纳米技术、组织工程和再生医学等领域进行前沿研究，素有医药界的“爱迪生”之称。他的主要研究方向是靶向药物递送系统和组织工程学，被誉为“组织工程和药物递送之父”。在产业界，他创办了一家专注于孵化小型生物技术公司的风险投资公司 Flagship VentureLabs，并成功孵化了 40 余家公司，包括全球 mRNA 疫苗三巨头之一的 Moderna 、封装细胞疗法新锐公司 Sigilon Therapeutics、免疫治疗生物技术公司 Immunai 等。Robert Langer 联合创办的企业自然引人注目。NextRNA 不仅本次获得了拜耳的关注和认可，此前还受到了众多国外资本的青睐。该公司曾于 2022 年 3 月宣布完成 930 万美元的种子融资和 4680 万美元的 A 轮融资，由 CobroVentures 和 Lightchain Capital 牵头，CircleAlternative Investments、Evans Capital、Jefferies、Rivas Capital和Willett Advisors 参与。本次合作，拜耳和 NextRNA 将共同推进两个针对高度未满足需求适应症的肿瘤学项目。第一个项目是靶向 lncRNA 的小分子疗法，目前处于早期临床前开发阶段。第二个合作项目具体细节尚未透露，新闻稿中显示，NextRNA 将持续研究其平台已经确定的 lncRNA 靶点，而拜耳将有权选择其中一个靶点进行联合开发。根据协议，拜耳可以使用 NextRNA 的差异化方法，通过破坏 lncRNA 和 RBP 与小分子之间的相互作用，来抑制 lncRNA 的功能。在核酸药物领域，大家对 lncRNA 的关注度似乎不高，其相关机制与功能甚至在科学界一度存在争议。一直到 2008 年，Science、Nature、Cell 三家杂志发布 lncRNA 的综述之后，lncRNA 的相关机制才得到普遍认可，这一领域开始逐渐变得热门。国家自然科学基金委批准的 lncRNA 项目也从 2007 年的 1 个激增到 2018 年的 717 个。2021 年，Signal Transduction and Targeted Therapy 上发表的一项研究揭示了 lncRNA SNHG1- 膜泡运输蛋白 VPS13D 间的相互作用在免疫功能中的重要角色，同时提示 lncRNA SNHG1 可能为潜在免疫功能标志物。2023 年，Circulation 上发表了一项关于心肌纤维化潜在靶点的研究，通过高通量单细胞测序分析，发现 lncRNA FIXER 是治疗心肌纤维化的潜在靶点。同年，eLife 上发表了一项关于人类生殖细胞发育调控的研究，通过单细胞 lncRNA 分析，发现 LNC1845 顺式调控临近转录因子基因 LHX8，从而调控生殖细胞发育和减数分裂。这一思路可应用于发育生物学、干细胞研究、肿瘤细胞研究等涉及细胞发育分化的方向，通过单细胞分析 + 体外实验验证的组合，进行 lncRNA 调控机制的深入挖掘。今年 2 月，Nature 发表一项关于中国人群肝细胞癌全基因组深度分析的研究。该研究对非编码肿瘤驱动程序进行了分析，发现 31 个包括 lncRNA 在内的非编码驱动程序，其中 90.3% 均为首次发现，为研究肝细胞癌发生机制提供新的洞见。大量研究表明，lncRNA 在表观遗传、基因转录及蛋白质翻译等多个层面调控基因表达，广泛参与细胞分化、个体发育等生理过程，lncRNA 与肿瘤等人类重大疾病的病理过程关系密切，无论是在机制挖掘，还是在标志物发现、用药靶点开发上，均有广阔的研究空间。此外，lncRNA 药物相较于其他核酸药物来讲，其稳定性较好，且不受限于靶分子种类及位置，胞外、胞膜、胞内分子均是 lncRNA 药物的潜在靶点，DNA、RNA、蛋白质均是 lncRNA 药物的潜在靶分子。lncRNA 正在成为生物医学基础研究和应用研究持续关注的热点，大量 lncRNA 功能和作用机制的研究为 lncRNA 药物的开发带来了契机。在这种大环境下，近年来，全球范围内，陆续有 Flagship Pioneering、赛诺菲风险投资、武田风险投资、BMS、Inkef Capital、Broadview Ventures、Brandon Capital 、Cobro Ventures 等头部孵化机构、投资机构、大型跨国药企布局 lncRNA 领域。海外范围内，除了 NextRNA Therapeutics 之外，目前有 Transine Therapeutics、Laronde、Haya therapeutics、Amaroq Therapeutics、Cardior Pharmaceuticals、ROME Therapeutics 等企业布局该赛道。在国内，已有凌泰氪这家企业专注于 lncRNA 药物研发，亦有锐博生物、汉恒生物、和元生物、诺禾致源等企业布局有 lncRNA 相关服务。值得一提的是，凌泰氪创始人宋旭为 lncRNA 领域的开拓者之一，他也在国际上最早报道了 lncRNA 与蛋白质相互作用参与肿瘤发生发展机制。整体来看，以 lncRNA 为靶点的企业在 2021 年后才开始出现，国内外企业均为初创，尚处于起步阶段，项目处于并跑状态。但频繁的学术突破和机构投资，也昭示着这片蓝海即将被人挖掘，属于 lncRNA 药物的时代正在来临。参考资料：M20 Genomics《国自然热点丨lncRNA研究如何入手？》免责声明：本文旨在传递生命科学和医疗健康产业最新讯息，不代表平台立场，不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准。本文也不是治疗方案推荐，如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
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