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【隆门Family】本导基因与上药睿尔达成下一代慢病毒载体技术授权合作

创新药物 血友病
隆门资本隆门资本
08/28
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BDlenti作为本导团队设计的下一代的慢病毒载体,通过微型绝缘子元件，在不影响载体滴度的同时，提高慢病毒载体的安全性。慢病毒载体是一种经过长时间的临床验证的经典基因治疗载体。它凭借长期稳定表达、感染效率高、免疫原性小等优点，广泛应用于造血系统罕见病治疗、CAR-T细胞治疗以及体内基因治疗。自2000年初期用于临床至今，慢病毒载体经过累计上万例患者的临床研究和治疗，被证明总体是安全性能良好的高效基因治疗载体。但由于慢病毒载体半随机的整合特点，使其理论上存在肿瘤相关基因激活、异常转录产物剪切导致的克隆扩增风险。

确实，在一种名为CALD的致命性遗传疾病的基因治疗临床研究中，发现6%的患者出现骨髓增生异常综合征。尽管这款药物由于高获益风险比，最终获批上市，这也提示了慢病毒载体改进的必要性。另外，FDA也对基于慢病毒载体的CAR-T产品和地贫基因治疗产品加上黑框警告。为解决慢病毒载体技术的痛点，本导基因开发了安全改进型的BDlenti载体，在细胞治疗、基因治疗上均具有重要的应用前景。
值得注意的是，本导基因的一款基于BDlenti技术开发的地中海贫血基因治疗产品BD211，已完成IIT临床，成果发表于Cell Stem Cell期刊; BD211于2024年1月获得NMPA临床试验许可，正在开展一期临床研究，有望开发出相比国际对标产品安全性和疗效更好的地贫基因治疗产品。
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