本导基因与上药睿尔达成下一代慢病毒载体技术授权合作

根据协议条款，上药睿尔将获得由本导基因自主研发的BDlenti绝缘子技术在中国市场的应用许可，该技术可提升慢病毒载体的安全性，将被用于上药睿尔的血友病治疗产品的开发。本导基因将通过此次合作获得相应的首付款、里程碑款及销售提成等组成的许可费。上药睿尔获得BDlenti平台的技术许可，BDlenti平台将助力上药睿尔在其产品安全性上获得竞争优势。

BDlenti作为本导团队设计的下一代的慢病毒载体,通过微型绝缘子元件，在不影响载体滴度的同时，提高慢病毒载体的安全性。慢病毒载体是一种经过长时间的临床验证的经典基因治疗载体。它凭借长期稳定表达、感染效率高、免疫原性小等优点，广泛应用于造血系统罕见病治疗、CAR-T细胞治疗以及体内基因治疗。自2000年初期用于临床至今，慢病毒载体经过累计上万例患者的临床研究和治疗，被证明总体是安全性能良好的高效基因治疗载体。但由于慢病毒载体半随机的整合特点，使其理论上存在肿瘤相关基因激活、异常转录产物剪切导致的克隆扩增风险。

确实，在一种名为CALD的致命性遗传疾病的基因治疗临床研究中，发现6%的患者出现骨髓增生异常综合征。尽管这款药物由于高获益风险比，最终获批上市，这也提示了慢病毒载体改进的必要性。另外，FDA也对基于慢病毒载体的CAR-T产品和地贫基因治疗产品加上黑框警告。为解决慢病毒载体技术的痛点，本导基因开发了安全改进型的BDlenti载体，在细胞治疗、基因治疗上均具有重要的应用前景。

值得注意的是，本导基因的一款基于BDlenti技术开发的地中海贫血基因治疗产品BD211，已完成IIT临床，成果发表于Cell Stem Cell期刊; BD211于2024年1月获得NMPA临床试验许可，正在开展一期临床研究，有望开发出相比国际对标产品安全性和疗效更好的地贫基因治疗产品。

上药睿尔是上海医药集团股份有限公司的全资子公司。作为上海医药旗下唯一的罕见病及儿童药平台，上药睿尔全力研发和转化临床急需、供应短缺、疗效确切的罕见病药物及全球创新的罕见病药物。同时，上药睿尔还承担上海医药在产罕见病药物的运营管理。力争成为中国罕见病药品的领头企业。在已发布的2批罕见病目录中，上海医药共有51个品种被列名用于治疗罕见病，产品覆盖内分泌代谢治疗领域、神经系统治疗领域、免疫系统治疗领域、呼吸系统治疗领域和血液系统治疗领域，涉及重症肌无力、肝豆状核变性、婴儿痉挛症等67个罕见病病症，是我国国内拥有罕见病药品批文最多的企业。上药睿尔目前自主研发品种有16个，用于治疗尤文氏肉瘤、血液恶性肿瘤疾病、肺动脉高压、苯丙酮尿症/高苯丙氨酸血症、结节性硬化、肝豆状核变性等罕见病。上药睿尔也积极与全球各大科研院所、高校、医疗机构及制药公司合作开展研发，共建创新平台，开展新药研发合作，目前涉及罕见病治疗领域有神经系统疾病、血液系统疾病和呼吸系统疾病。