张江药谷：要素齐全，全链条服务，一块孕育创新药的“试验田”

前不久，国务院常务会议审议通过《全链条支持创新药发展实施方案》。会议指出，发展创新药关系医药产业发展，关系人民健康福祉，要全链条强化政策保障，统筹用好价格管理、医保支付、商业保险、药品配备使用、投融资等政策，优化审评审批和医疗机构考核机制，合力助推创新药突破发展。政策助力产业高质量发展。近十年来，中国生物医药产业从过去的以仿制药为主迈入创新药“黄金时代”。十年间，中国于2017年6月正式加入国际人用药品注册技术协调会（ICH），原国家食品药品监督管理总局（CFDA）成为ICH监管机构正式成员（国家药品监督管理局于2018年6月7日首次当选为ICH管理委员会成员，今年第三次连任ICH管委会成员）。至此，中国药品的监管与开发正式步入国际舞台。这期间，一系列创新成果也不断涌现，包括首个独立由中国人发明、中国医生研究、中国企业研发的抗癌药呋喹替尼（商品名：爱优特®），首个国产PD-1特瑞普利单抗（商品名：拓益®），中国首款CAR-T细胞产品阿基仑赛注射液（商品名：奕凯达®）……这几个“首个”、“首款”背后，有一个共同的名字：张江。作为国内生物医药产业重镇，张江药谷历经30余年迭代发展，已发展成为生物医药产业链最完整、生态最优良、人才最集聚、创新最活跃的标志性园区。目前，张江药谷范围内，生物医药企业数量超过2300家，从业人员超过9万人，公共服务平台近200家，国家重大科技基础设施12个；获批1类新药上市23个；临床在研1类新药管线超过400个；获批创新医疗器械上市23个。01要素齐全，链条完整，“不出张江统统都能搞定”关于新药研发，行业内有一个共识：一款新药从研发到上市平均需要长达十年、多达26亿美元的投入，且“九死一生”，技术难度大，风险高。一款新药的诞生，离不开产业链上下游各个主体的参与，主要包括非临床阶段（即CMC，化学成分生产和控制）、临床前研究阶段和临床试验阶段、申报生产、上市审评等环节。以张江药谷今年第一个获批上市的1类新药——科州制药的科露平®为例，从立项到上市，走过了整整十五年光阴。谈到张江的吸引力，科州制药创始人田红旗坦言：“在张江药谷，从研发、制剂到安评，做新药的各个环节一应俱全，不出张江统统都能搞定。”“我们的目标是在浦东构建一个生机勃勃、‘热带雨林式’的生态环境。从化学药到生物药再到最新的细胞基因疗法，从源头创新到后期商业化，各种类型的生物医药企业都能在浦东茁壮成长。”浦东新区科经委总工程师凌刚说。在浦东，一个巨大的生物医药产业生态圈在张江搭建，各种要素齐全，产业链成熟度高，集产业投资、项目孵化、公共平台、行业交流、新药发现、新药研发咨询、CRO服务、IPO等新药研发必备要素于一体。作为张江生物医药产业生态圈的重要组成部分，“中国新药研发咨询先行者”科志康CEO张科之说：“毫无疑问，张江药谷是中国做药最好的地方，它是一个技术、资本、产业高度汇聚的地方。”当初在张江药谷设立，科志康便是看中了这里高度集聚的产业链，“张江药谷的目标客户群体很多，我们做服务咨询肯定要到产业最聚集的地方来。”作为科志康的客户，在张江药谷孵化的椎元医学研发负责人周伸奥也给出相似的评价：“中国新药研发，诞生在张江，发展在张江，繁荣在张江。椎元医学置身张江生物医药产业生态圈中，既获益于张江药谷的孵化平台，也充分利用了张江共享平台的仪器设备。同时，这里上下游产业链十分完善，包括了力擎医药（组织采集合规）、科志康（新药研发管理咨询）、和元生物（CDMO）等。”作为一家针对椎间盘退变相关疾病研发的创新企业，椎元医学和科志康达成合作后，借助后者高效的咨询专家团队开展工作，并于近日完成了数千万元的天使轮融资，用于公司针对腰椎间盘退变的细胞治疗产品开发。“2022年以来，椎元医学与科志康进行了深度的合作，合作范围涉及CMC法规资讯、非临床研究项目管理、Pre-IND申报和IND申报的全流程。在日常合作中，科志康法规咨询团队会在3个工作日之内书面回复我们的咨询问题，助力研发团队快速做出判断和科学决策。”周伸奥介绍。02张江CRO和各类平台，为创新研发按下“加速键”为椎元医学提供CDMO服务的和元生物也是一家典型的张江企业：孕育孵化在药谷，发展壮大在医谷。从张江药谷12平方米办公室起步，和元生物如今已发展成为中国第一个国际标准化的GMP基因药物生产平台。它也是与科志康长期合作的CRO企业之一。细胞与基因治疗是一条新兴赛道，张江走在国内前列。科志康相关负责人介绍：“我们与和元生物合作了3个细胞药物，包括干细胞、体细胞以及通用CAR-T；基因治疗药物2个，包括溶瘤病毒、mRNA。”在他们看来，张江CRO企业大多有以下特点：●交付能力强，张江CRO多是行业内头部企业，人才储备充足，设施设备一流，项目经验丰富，项目如期交付率高。●沟通便捷性，距离近，沟通效率高，成本低。除了和元生物，科志康还与包括来自张江的美迪西、益诺思、澎立生物、嗣新生物、药源药物、康龙化成、上海药物所安评中心等在内的超过20家CRO企业和机构达成合作。通过有机整合这些CRO企业，科志康可以为更多创新药企业提供服务。2011年在张江创立的华领医药，充分享受到了张江药谷对小微企业的帮助。张江药谷为企业提供实验室、办公室、厂房、技术指导、产医融合平台等全方位支持，高研发成本、研究瓶颈等创新创业企业的共性问题，在各类服务企业和平台的强大助力下，被各个企业携手张江药谷共同克服。在很长一段时间内实施“轻资产”策略的华领医药，也免受自建实验室、动物房、厂房等设施的压力，将全部精力投入到研发中，推动自主创新，加速药物上市进程。在生物医药创新创业企业茁壮成长的张江药谷，华领医药是其中的一员，也是众多在赋能后“腾飞的”企业缩影。目前，张江药谷已集聚公共服务平台近200个。这些平台相继启用，将持续赋能药物和医疗器械创新，为生命健康企业的研发按下“加速键”。03链接资源，激发灵感，“喝一杯咖啡谈一桩生意”对生物医药企业来说，药物的发现、筛选、申报临床、临床试验、申报生产、上市等环节，若是每个环节都能准确高效地完成，那整体消耗的时间和成本就会大大缩减。但研发和临床试验等关键环节，不仅无法简省，更是充满了不确定性，那么在可控的环节，就需要尽量做到“一次通过”。张科之分享了一组数据：截至2024年4月30日，科志康统计了167个CGT企业，递交了439个IND，从企业成立至递交，平均76.8个月，中位数64.6个月；24个月内完成的为5个企业，仅占3.0%，24-36个月内完成的为21个，占12.6%。要尽快实现技术产品化，就需要更快拿到新药临床试验申请（IND）批文。然而，不同企业之间IND递交效率差别却如此之大，究其原因，便是部分企业对于IND所需的研发要求并不熟悉，且没有合适的人员专门负责IND，导致申请时出现“漏做”、“少做”、“错做”等情况，大大延缓进度。很多企业选择张江的重要原因，就是张江拥有完整且集聚的产业链上下游，在这里，专业的人做专业的事。张科之直言：“将来，药企的研发模式会出现变革，不会全部是内部研发，德勤跟摩根大通的数字也显示：内部研发的效率低于外部研发的效率，外部研发的速度是内部研发的3.2倍。”对于阶段性的、支持性的人才和平台，药企应尽可能地通过聘请专家顾问和委托CRO完成，效率远比自建团队、内部开发要高得多。如果药企选择合适的、熟悉开发流程和监管规则的第三方项目管理服务，不再招聘全职的药效、药代、毒理和注册人员，那么非临床研究的费用将节省80%以上，还能在研发过程中识别并解决注册风险，提升IND和新药上市申请（NDA）注册效率。科志康十分注重行业内部的交流与合作，其发起的志康论坛已成为张江生命科学沙龙的重要组成部分——前不久，张江生命科学沙龙暨志康论坛070期“如何使用DMPK数据支持人体剂量设计和中美申报”座谈会在新装修的张江·中国药谷生物医药创新交流中心顺利举行。截止到目前，志康论坛已成功举办了84期，话题涵盖新药成果转化、细胞药、核酸药物、基因治疗、多肽等。从2016年创立志康论坛以来，张科之坦言：“我们对整个创新药生态圈理解得越来越深，越来越全面。”他也希望继续扎根张江药谷，在这个巨大的产业生态圈内发挥自身的价值，“让新药研发的过程走得更快，成本更低”。