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仅治疗5人却预期营收285亿,BioMarin如何突破困局?

BioMarin
BioMarin是一家专注于开发针对罕见病变革性疗法的企业,为了支撑这一目标,BioMarin将重组为三个关键部门, 骨骼疾病、酶替代疗法和Roctavian 。 BioMarin预计到2027年将另有2款新药获FDA批准上市,到2034年将有11款新药获FDA批准上市。 目前,针对骨骼疾病的部门已经有1款上市产品 Voxzogo,是每日皮下注射的C型利钠肽类似物, 通过下调FGFR3信号传导,获得欧盟和美国批准用于 治疗软骨发育不全 的患者。
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