2025年第11周03.10-03.16全球创新药研发概览

1.4.1本周全球TOP10创新药研发进展

（1）Sernova公司创新生物混合器官Cell Pouch在美国获批临床，旨在恢复甲状腺功能

3月10日，Sernova Biotherapeutics公司宣布，美国FDA已批准其IND申请，允许在因结节性甲状腺疾病接受甲状腺手术的患者中评估Cell Pouch与自体移植甲状腺细胞的联合疗法。Sernova公司的Cell Pouch是一种创新的生物混合器官，由非生物材料与活体组织结合而成，旨在恢复或增强受损器官的功能。Cell Pouch与自体甲状腺细胞疗法相结合，旨在通过提供一种稳定、长期的生理解决方案，恢复自然甲状腺功能，而无需使用甲状腺激素替代药物或免疫抑制疗法。

（2）科伦博泰TROP2 ADC注射用芦康沙妥珠单抗在中国获批新适应症，针对非小细胞肺癌

3月10日，中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，科伦博泰靶向TROP2的抗体偶联药物（ADC）注射用芦康沙妥珠单抗的新适应症上市申请已获得批准。公开资料显示，这是该产品在中国的第二项NDA申请，此前已经被CDE纳入优先审评，用于经表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI）和含铂化疗治疗失败的局部晚期或转移性EGFR突变非小细胞肺癌成人患者。在中国，芦康沙妥珠单抗于2024年11月首次获NMPA批准上市，用于既往至少接受过2种系统治疗的不可切除的局部晚期或转移性三阴性乳腺癌成人患者。此前于2022年5月，科伦博泰已经授予默沙东（MSD）在大中华区以外所有地区开发、使用、制造及商业化芦康沙妥珠单抗的独家权利。

（3）辉瑞PD-L1 ADC在中国获批临床，针对晚期实体瘤

3月10日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，辉瑞（Pfizer）公司旗下Seagen申报的1类新药PF-08046054（注射用冻干粉针）获得临床试验默示许可，拟开发治疗转移性或不可切除的晚期实体瘤。公开资料显示，这是辉瑞在研的一款潜在“first-in-class”PD-L1靶向抗体偶联药物（ADC）。辉瑞在2024年召开的肿瘤学创新日（Oncology Innovation Day）上表示，至2030年其肿瘤学研发管线有望产出8款以上重磅疗法，其中就包括了这款PF-08046054 。在临床前研究中，这款ADC产品在PD-L1低表达或表达异质性高的动物模型中也展现出抗癌活性。

（4）康宁杰瑞双抗ADC拟纳入突破性治疗品种，针对卵巢癌、原发性腹膜癌、输卵管癌

3月10日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，康宁杰瑞申报的1类新药注射用JSKN003拟纳入突破性治疗品种，针对适应症为铂耐药复发性上皮性卵巢癌、原发性腹膜癌或输卵管癌。根据康宁杰瑞公开资料介绍，JSKN003是其自主研发的HER2双抗ADC，能够结合肿瘤细胞表面的HER2，通过细胞内吞释放拓扑异构酶Ⅰ抑制剂，进而发挥抗肿瘤作用。该产品较同类ADC药物具有更好的血清稳定性、更强的旁观者杀伤效应，有效地扩大了治疗窗。2024年9月，康宁杰瑞与石药集团达成授权合作，后者获得在中国内地开发、销售、许诺销售及商业化JSKN003用于治疗肿瘤相关适应症的独家许可及再许可权。

（5）Sydnexis公司儿童近视眼药水疗法递交新药申请，有望成为首款

3月12日，Sydnexis宣布，美国FDA已受理该公司为在研疗法SYD-101提交的新药上市申请（NDA），预计在2025年10月23日之前完成审评。SYD-101是一种在研低剂量硫酸阿托品滴眼液，旨在达到治疗儿童近视疗效的同时，增强药理稳定性和减少不适，以改善治疗的连续性。SYD-101无需降低pH值，并能在室温下达到长达3年的有效期。该NDA申请基于3期临床试验STAR研究的主要及次要终点数据。该研究旨在评估SYD-101减缓儿童近视进展及相关合并症风险的效果。新闻稿指出，如果获批，SYD-101将成为美国FDA批准的首个用于治疗儿童近视进展的药物。

（6）诺华IL-17A抑制剂司库奇尤单抗在中国获批新适应症，治疗化脓性汗腺炎

3月12日，诺华（Novartis）宣布其创新生物制剂司库奇尤单抗获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗中重度化脓性汗腺炎（反常性痤疮）的成人患者。作为一款全人源白介素IL-17A抑制剂，司库奇尤单抗可显著减少炎性结节和脓肿，控制病情的复燃，为HS治疗提供了全新选择。根据诺华新闻稿介绍，此次司库奇尤单抗新适应症的获批，也是继成人银屑病、儿童银屑病、强直性脊柱炎、银屑病关节炎后获批的第五个适应症。

（7）再鼎医药癌症新药维替索妥尤单抗在中国申报上市，针对宫颈癌

3月13日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，Seagen公司和再鼎医药共同申报的注射用维替索妥尤单抗的上市申请获得受理。根据再鼎医药新闻稿，维替索妥尤单抗（tisotumab vedotin）是一种靶向TF的抗体偶联药物（ADC）。该产品申报上市的适应症为：用于治疗系统性治疗期间或之后病情进展的复发或转移性宫颈癌患者。再鼎医药从Seagen（其后被辉瑞收购）获得了在大中华区（包括中国内地、香港、澳门和台湾地区）开发和商业化维替索妥尤单抗的独家许可。

（8）百时美施贵宝癌症双药组合疗法在华获批临床，针对小细胞肺癌

3月13日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网近日最新公示，百时美施贵宝公司申报的1类新药BMS-986489（BMS-986012 + nivolumab固定剂量复方）注射液获得临床试验默示许可，拟开发治疗小细胞肺癌（SCLC）患者。公开资料显示，这是一款抗Fucosyl-GM1单抗BMS-986012与抗PD-1单抗纳武利尤单抗的固定剂量组合，已经在国际范围内进入3期临床研究阶段。在临床前研究中，该产品显示出对表达FucGM1的肿瘤细胞系的抗体依赖性细胞毒性（ADCC）。在补体依赖性细胞毒性（CDC）和抗体依赖性细胞吞噬（ADCP）实验中也观察到该产品介导的肿瘤细胞杀伤。

（9）永泰生物肝癌细胞疗法在中国拟纳入优先审评

3月13日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，永泰生物申报的扩增活化的淋巴细胞（爱可仑赛注射液）拟纳入优先审评，用于原发性肝细胞癌根治术后高复发风险的部分人群【免疫特性人群：患者需满足以下标准中的至少两项：无微血管侵犯；术后中性粒细胞和淋巴细胞比值（NLR）＜3；术后血小板和淋巴细胞比值（PLR）＜110】术后预防复发治疗。公开资料显示，这是永泰生物在研的广谱性的细胞免疫治疗产品（Expanded Activated Lymphocytes，简称EAL）。该产品此前已经被CDE纳入突破性治疗品种。

（10）罗氏突破性PI3Kα抑制剂在华获批上市，针对乳腺癌

3月14日，罗氏（Roche）宣布伊那利塞片在中国获批上市，联合哌柏西利和氟维司群，适用于内分泌治疗耐药（包括在辅助内分泌治疗期间或之后出现复发）、PIK3CA突变、激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性的局部晚期或转移性乳腺癌成人患者。公开资料显示，伊那利塞片（inavolisib，GDC-0077）是一款靶向PI3Kα突变体的选择性抑制剂，是一种具有双重作用机制的口服疗法，具有高度的体外PI3Kα抑制效力和选择性，且能够特异性触发PI3Kα蛋白突变体的分解。

1.4.2本周全球TOP10积极/失败临床结果

（1）Biohaven公司在研小分子蛋白降解剂BHV-1300 1期临床取得积极结果

3月10日，Biohaven公司公布了其皮下给药的在研小分子蛋白降解剂BHV-1300的1期临床试验的新结果。在为期四周的1期研究中，每周皮下注射1000 mg剂量的BHV-1300可使总IgG快速、深度和持续地降低，降幅最高达84%，中位降幅为80%。在每次给药后的数小时内，患者的IgG就会逐渐降低，并且与基线值相比，在四周内持续降低。BHV-1300在高达2000 mg的皮下给药剂量下安全性和耐受性良好。大多数不良事件轻微，可自行消退，没有因与研究药物相关的不良事件而停药，也没有严重的不良事件。

（2）Bloom Science公司在研口服疗法BL-001 1期临床结果公布，针对癫痫

3月10日，Bloom Science公司公布了其在研口服疗法BL-001在一项涉及32名健康成年人（体重从正常到超重）的1期试验中的疗效和安全性结果。BL-001是一种潜在“first-in-class”、口服给药的活生物治疗产品（LBP），旨在模拟生酮饮食的治疗效果。BL-001在28天的治疗期内在体重减轻方面的整体治疗效果具有统计学显著性（p=0.0424）。超重组（BMI≥25）中接受BL-001治疗的受试者与所有接受安慰剂的受试者相比，体重的百分比变化具有统计学意义（p=0.0007）。此外，BL-001治疗的超重和正常体重个体之间的体重百分比变化也具有统计学意义（p=0.0003），体重减轻最高为4.9%。

（3）NorthSea公司MASH创新疗法2期临床结果公布，49.2%患者改善

3月10日，NorthSea Therapeutics公司日前宣布，在研疗法icosabutate用于治疗经活检确认的代谢相关性脂肪性肝炎（MASH）患者的2b期临床试验ICONA的结果已发表于Journal of Hepatology。经人工智能辅助数字病理学评估，在600 mg治疗组中，49.2%患者实现了肝纤维化改善≥1级，安慰剂组这一数值为25.7%（p=0.02）。在纤维化级别为F3–F4的患者中，icosabutate治疗组中32.7%患者在MASH未恶化的情况下实现了纤维化改善≥1级，安慰剂组这一数值为9.6%（p=0.004）。Icosabutate总体安全性良好，耐受性佳，治疗中出现的副作用均为轻度至中度，且未报告药物性肝损伤。

（4）再生元/赛诺菲度普利尤单抗2/3期临床结果公布，针对大疱性类天疱疮

3月11日，再生元和赛诺菲在2025年美国皮肤科学会（AAD）年会上，公布了关键性2/3期临床试验ADEPT的积极结果。该试验评估重磅疗法Dupixent（dupilumab）在治疗中重度大疱性类天疱疮（BP）成人患者时的疗效和安全性。在36周时，Dupixent治疗组患者与安慰剂组相比的结果如下，20%患者实现了持续疾病缓解，而安慰剂组这一数值仅为4%；40%患者的疾病严重程度下降≥90%，而安慰剂组为10%；40%患者实现了具有临床意义的瘙痒减轻，而安慰剂组为11%；Dupixent治疗组平均累计OCS暴露量减少1678 mg（p=0.0220），补救药物使用风险降低54%。

（5）Mineralys公司创新小分子疗法3期临床结果公布，治疗高血压

3月11日，Mineralys Therapeutics宣布，在研疗法lorundrostat，在治疗无法控制高血压（uHTN）和难治性高血压（rHTN）的关键性3期临床试验Launch-HTN达到预先设定的主要疗效终点，并展现出良好的安全性和耐受性。根据结果，lorundrostat（50 mg）组在第6周采用自动血压检测评估时，收缩压降低16.9 mm Hg，安慰剂校正后下降9.1 mm Hg（p<0.0001）。此外，Launch-HTN试验在第12周评估时也达到了预先设定的终点，lorundrostat（50 mg）组收缩压降低19.0 mm Hg，安慰剂校正后下降11.7 mm Hg（p<0.0001）。

（6）百时美施贵宝TYK2抑制剂最新3期结果公布，针对银屑病关节炎

3月11日，百时美施贵宝在2025美国皮肤科学会（AAD）年会上，公布了关键3期临床试验POETYK PsA-2的积极结果。该试验旨在评估酪氨酸激酶2（TYK2）抑制剂颂狄多（氘可来昔替尼，deucravacitinib）用于治疗活动性银屑病关节炎成人患者的疗效和安全性。POETYK PsA-2试验达到了主要终点，在治疗16周后，颂狄多治疗组患者的ACR20（疾病体征和症状至少改善20%）应答比例显著高于安慰剂组（分别为：54.2% vs. 39.4%；p=0.0002）。16周治疗期间，颂狄多的整体安全性特征与此前在银屑病关节炎2期临床试验及中重度斑块状银屑病3期临床试验中的表现一致。

（7）Arvinas/辉瑞明星PROTAC药物公布最新3期临床数据，针对乳腺癌

3月12日，Arvinas/辉瑞公布PROTAC药物Vepdegestrant的3期临床数据。Vepdegestrant是一款潜在“first-in-class”的口服PROTAC降解剂，利用人体天然的蛋白质降解系统特异性地靶向并降解雌激素受体（ER）。它已经获得美国FDA授予的突破性疗法认定，用于治疗经治ER阳性、HER2阴性乳腺癌。在这项名为VERITAC-2的临床试验中，在携带ESR1突变的激素受体（HR）阳性、HER2阴性乳腺癌患者群体中，vepdegestrant与活性对照相比，为患者的无进展生存期（PFS）带来统计显著并具有临床意义的改善。在携带ESR1突变的患者群体中，患者的疾病进展或死亡风险降低超过40%（风险比低于0.60）。

（8）Immunocore公司在研疗法IMC-M113V早期临床结果积极，旨在功能性治愈HIV感染

3月12日，Immunocore公司日前公布了其在研疗法IMC-M113V，在治疗HIV感染者的1/2期临床试验STRIVE中多次递增剂量（MAD）部分的初步数据。IMC-M113V利用一种T细胞受体与HIV感染免疫细胞上的HLA-A*02:01-Gag复合物结合。该分子的抗CD3效应臂随后招募T细胞摧毁含有整合HIV DNA的CD4阳性细胞，消灭所谓的病毒储存库。数据显示，IMC-M113V耐受性良好，并在中断抗逆转录病毒治疗（ART）后呈现剂量依赖性控制病毒的迹象。该试验的MAD部分仍在进行中，正在评估更高剂量，随后还将设立一个或多个剂量的扩展队列。

（9）默沙东双药疗法达3期临床主要终点，维持HIV病毒抑制48周

3月13日，默沙东公司宣布，在研每日一次口服双药方案doravirine/islatravir（DOR/ISL）在关键性3期试验中获得积极结果。在双盲试验MK-8591A-052中，主要终点（HIV-1 RNA≥50拷贝/毫升）结果显示，在接受克替拉韦/恩曲他滨/替诺福韦艾拉酚胺（BIC/FTC/TAF）治疗下已实现病毒抑制的成人患者中，第48周切换至DOR/ISL的受试者中有1.5%病毒载量达到或超过50拷贝/毫升，而BIC/FTC/TAF组为0.6%（治疗差异0.9%，95% CI：-1.9，2.9）。第48周切换至DOR/ISL的受试者中有91.5%维持了病毒抑制，而继续接受BIC/FTC/TAF治疗的受试者中这一比例为94.2%（治疗差异-2.6%，95% CI：-7.1，2.6）。

（10）OSE Immunotherapeutics癌症疫苗组合达2期主要终点

3月14日，OSE Immunotherapeutics与GERCOR集团日前宣布，在研现货型癌症疫苗OSE2101在2期临床试验TEDOPaM中达到主要终点。该试验旨在评估OSE2101与名为FOLFIRI的化疗方案联用，治疗晚期或转移性胰腺导管腺癌（PDAC）的疗效。OSE2101是一款靶向5种肿瘤相关抗原的现货型癌症疫苗，用于在HLA-A2阳性癌症患者中激活和扩展肿瘤特异性T淋巴细胞。根据预先设定的统计假设，该试验显示出积极结果，TEDOPaM试验达到了其主要终点，同时OSE2101联合FOLFIRI维持治疗的毒性极低。进一步的随访和转化研究正在进行中，详细结果将于即将召开的医学大会上公布。

同期事件：

1. 2025年第11周03.10-03.16国内创新药/改良型新药申请临床/获批临床/申请上市/获批上市数据分析

2. 2025年第11周03.10-03.16国内仿制药/生物类似物申报/审批数据分析

3. 2025年第11周03.10-03.16国内医药大健康行业政策法规汇总

以上内容均来自｛摩熵咨询医药行业观察周报（2025.03.10-2025.03.16)｝，如需查看或下载完整版报告，可点击！

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