小核酸龙头Sarepta:Q1营收大涨20%,一款基因疗法将获批!
近日,小核酸药物龙头Sarepta Therapeutics发布2023年Q1业绩,总收入为2.535亿美元,同比上升20.2%。此外,去年9月29日,Sarepta向FDA提交其AAV基因疗法SRP-9001用于治疗DMD患者的上市申请,以寻求加速批准,PDUFA日期是今年5月29日。
细胞基因治疗前沿
高活性原料药口服固体制剂的委托生产要点考量和挑战
高活性原料药口服固体制剂通常用于治疗一系列肿瘤疾病和慢性病。为了有效地解决HPAPI生产中出现的挑战,CMO合作伙伴必须具备良好的技术能力和运营能力,以便合规地制造HPAPI口服固体药物制剂。
药融云
平均每1.5年推出一款新品,一文梳理德国默克的制药布局!
在全球生命科学与科技巨头中,德国默克集团(Merck KGaA)绝对占有重要一席,但与赛默飞,丹纳赫等企业不同的是,默克是拥有明确制药管线的一家,它与跨国药企默沙东(MSD)本是“同根生”,却因为历史原因,走上了不同的发展路径。
药融圈
CDE最新十八问答:化学创新药不同阶段的常见难点!
2023年4月26日,CDE化学新药一部的老师们在长三角分中心进行了一场培训,主题是创新药不同阶段的沟通交流。2023年4月26日,CDE化学新药一部的老师们在长三角分中心进行了一场培训,主题是创新药不同阶段的沟通交流。
药事纵横
CNS疾病正成为全球最大疾病负担之一,这家药企深耕三十多年!
随着全球人口结构变化和老龄化加剧,中枢神经系统(CNS)疾病成为各国面对的重大卫生和社会问题。神经系统研发跑道可谓是众司云集,但是要在该领域真正的做出成果实属难事,更别说在该领域坚持到底了。今天我们要说的是专注于神经系统类药物研发三十多年的生物制药公司——Neurocrine Biosciences, Inc.(NASDAQ:NBIX)。
药融圈