去年，哲源科技联合北大肿瘤GCP启动了一项IIT的虚拟临床试验，这是全球生命科学数字仿真“第一个吃螃蟹”的项目。项目中，前期入组6个患者的前瞻性虚拟对药物的响应结果预测与真实临床试验结果完全一致。
“‘计算医学’的洞见
被现实再次验证了。”
谈起这项虚拟临床试验
至今图灵-达尔文实验室副主任
赵宇还是很兴奋。
赵宇介绍，
“现在我们已经用计算医学平台
虚拟计算出
200多个创新药靶点，
其中有1个靶点已经形成胰腺癌小分子创新药IP，本季度进入IND。
今年在向临床一期继续推进。”
“这些创新药的靶点，在计算机学科称为‘洞见’。200多个洞见，都可以推进开发成IP资产，每1个IP资产都可能做成数百亿元价值的创新药。”
赵宇还是计算医学团队孵化的哲源科技联合创始人。
生物医药产业的反摩尔定律时代，“十年、十亿美元、10%的成功概率的‘三个十’定律”早已不在，德勤报告显示创新药研发现状已经加剧到“16年、26亿美元、3%成功率”！而新药研发的“死亡之谷”80%都在临床试验。
在赵宇看来，“我们如果能够在计算机上模拟临床试验的结果，把“试错”这件事放在计算机上完成，然后再把“验真”这件事放在真实湿试验环境当中去实现，我们会多大程度提升新药研发的效率、时间和成功率？！”赵宇的表情激动中带着一点骄傲。
在从这样数字仿真技术的原点，向生物医药领域探索的过程中，赵宇遇到了上海市生物医药科技发展中心（以下简称“生药中心”）。
去年生药中心就很敏锐地洞察到这件事对于生物医药产业发展的颠覆性意义，并把虚拟临床试验纳入到生药中心的整体工作计划并达成了一揽子计划。
“反摩尔定律”加剧，
能否在生物医药产业实现“摩尔定律”
造一台“生物医药产业发动机”？
虚拟临床试验可以实现为已上市药物的临床治疗患者生成虚拟患者，模拟疾病进展后的不同用药方案的治疗效果，还可以为处在临床试验I期、 II期药物的受试者生成虚拟患者，预测患者疗效等。
“看到全球第一次虚拟临床平行对照试验结果的那一刻，我仿佛看到了莱特兄弟那架飞机的起飞，这个意义对产业的未来发展很大。”
“哲源科技创立的定位
就像一个产业发动机，
要改变生物医药的产业范式。”
赵宇说：“我们不是一个团队在研发某一个病种。而是致力于以新技术体系打造一个工程化的平台，在这个平台上可以源源不断地产生IP，并且是底层逻辑的，基于疾病机制的IP布局。”
由平台计算产出创新药靶点，自闭症、渐冻症等全球无药罕见病都将有治愈希望，人类有望开上帝之眼。这些听起来像天方夜谭，但在IT出身的赵宇看来，
“一旦能够拥有这样的上帝视角，
一旦站在上帝视角去理解生命，
我们对生命的机制不那么陌生，
就有望把生物医药产业变成工程化。”
在赵宇看来，在计算医学新技术体系的加持下，计算医学平台的工程化能力就是一种新质生产力，重组了生物医药产业的生产要素，所以整个行业的范式终将会被改变。
“一旦如果通过这种新质生产力改变了生物医药的产业范式，我们有了自己的产业发动机，在医药这个关系国计民生的领域，未来我们不被“卡脖子”，甚至领先‘半个身位’都是可预期的。”赵宇说。
24年深耕后的“涌现”
一定要布局底层IP
“chatgpt等生成式人工智能的基础是语言数据的统计分布和变量之间的条件概率。而要认知一个疾病，需要能理解生命机制的底层逻辑。计算医学平台有两部分底层算法，一个是知识驱动的超脑，这是基于信息论原理设计的全新知识认知和挖掘系统，是在对人类已有知识理解和融合的基础上，自动涌现，实现知识迁移和推理。另一个是基于人类组学数据驱动的数字孪生，从机制出发，研究疾病的可解释性，并探索潜在的靶点。计算医学是一个新兴学科，但团队已经做了24年研发积累。”赵宇介绍。
在赵宇看来，所谓“计算医学”，是对标以往“循证医学”的。计算医学建立了一套认知生命的新技术体系。“用数据去理解知识，用知识去标注数据，可以抵消单独知识驱动带来的幻觉和单独数据驱动带来的过拟合，越来越逼近理解生命的功能。数字孪生通过理解人类个体的基因组DNA序列信息，映射到信号通路，表达细胞功能的活性图谱，构建出可以代表患者个体的生理与病理特征。这个过程一定是张拔院士提出的第三代人工智能的“知识加数据双驱动”。
计算医学涌现出来的洞见，再通过临床湿试验进行验证，这样的虚拟临床研究利用计算医学技术建立基于肿瘤患者数字孪生和药物模型的肿瘤药物疗效预测的新方法，使受试者同时进入真实的临床试验和虚拟的临床试验，评估虚拟临床试验与真实临床试验结果的一致性。
赵宇强调：“计算医学的洞见产生后，我们一定要去全球申请专利，布局全球权益的数字化资产。但要能够全球申请专利，就要进一步去建立证据链数据，这个过程国内最成熟的CRO服务体系完全可以发挥产能优势，这个过程依然要提供完整证据链数据包，才能申请到 IP，并最终形成数字资产。不管超脑算的还是人脑想的，最终监管部门的审核依然是严谨的。”
上海是赵宇在日常的科研和创业中经常会来的城市。“上海的创新环境真的很好。在上海，我感觉到一旦有了突破瓶颈的技术，大家就会不遗余力地去支持，而不是站在一个观察的角度徘徊等待。特别是作为产业的管理和规划方，生药中心理解这个行业需要什么、痛点在哪里，清楚面向未来的创新发展，前瞻性布局哪些瓶颈技术是一定要突破的。”
上海的医学科学家、药企，也愿意本着对医学探索的精神与图灵-达尔文实验室合作。目前，实验室及哲源公司已经与多家医院和药企合作基础研究以及产业转化工作。
“生药中心对我们给予了很多方面支持，包括CDK4/6药物的研发实验等。大家有钱的出钱有力的出力，正在以众筹的模式探讨推进。”
今年，赵宇最期待的是计算医学的第一支药，晚期胰腺癌全球新药用到真实患者的结果。“我们的二号药更重磅，解除人类先天或病理性的免疫抑制，相较于免疫药物去年卖了530亿美元，免疫抑制人群数倍于现有免疫治疗获益人群，这样不仅可以造福患者也能大大拓展免疫药序贯治疗的市场……”
“未来的临床试验，
我们不一定要再拿人去试错，
不一定用生命去陪跑，
我们真的可以在虚拟世界里
去做有效的临床试验，
用穷举法造出最优解，
就像AlphaGo下围棋一样。”
未来可期，让赵宇感觉有些紧迫的是，“国际上有一些团队，包括在美国、以色列、欧洲等地，在做和我们类似的研发方向，据我了解都是超算技术背景的团队。甚至在国家层面将生命的数字仿真列为最优先项，我们面临着全球生命科学领域，对于专利的“跑马圈地”。”
“我经常说我们的工作，
每一天都是如流水般的一天，
但未来回头看，
某一天就是历史上的一天。”
赵宇说。
// 2024年Bio-talk第二季 //
Bio-talk是由上海市生物医药科技发展中心与上海科技倾力打造的访谈栏目，旨在深度挖掘生物医药领域科学家、企业家、行业领军人的前沿研究与思想火花，为生物医药创新注入“科技活水”，推动上海市生物医药行业的创新发展。
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编辑：蓝悦
拍摄：赵仲弈
制作：Gina.Z
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