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科学家利用CRISPR-Cas12a基因编辑有望治疗β-地中海贫血
在一项新的研究中，来自美国达纳法伯癌症研究所、波士顿儿童医院和马萨诸塞大学医学院等研究机构的研究人员通过将CRISPR-Cas12a基因编辑应用于患者自己的造血干细胞中，开发出一种治疗一种最为常见的遗传性血液疾病---β-地中海贫血---的策略。 -
诺华脊髓性肌萎缩基因疗法公布新数据 预计5月获批上市
2019年肌营养不良协会（MDA）临床与科学会议于4月14-17日在美国弗罗里达州奥兰多市举行。此次会议上，诺华旗下基因治疗公司AveXis公布了备受业界关注的基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec-xioi，AVXS-101）治疗1型脊髓性肌萎缩症（SMA）的III期临床研究STR1VE的中期数据。医药146505年前 -
基因疗法公司Fibrocell获1.35亿美元助力 用于治疗罕见“蝴蝶症”
日前，Fibrocell Science宣布与Castle Creek Pharmaceuticals达成一项合作协议，开发和推广Fibrocell的主打在研基因疗法FCX-007，用于治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB）。 -
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Gelesis旗下减肥药PLENITY获FDA批准
动脉网从外媒获悉，美国当地时间4月14日，总部位于马萨诸塞州波士顿的生物技术公司Gelesis宣布旗下处方药PLENITY（Gelesis100）通过了FDA的批准。肥胖人群可以在进行饮食控制、锻炼健身时服用该药物，从而实现体重管理。医药196505年前 -
去年营收1.7亿美元 和黄医药申请港股IPO
4月15日，和黄中国向港交所递交上市申请资料，显示联席保荐人为美林银行和高盛。和黄医药在招股书中披露，目前该公司的研发创新平台由超过420名科学家及员工的团队所组成，且目前有八种正在进行临床试验的自主研发候选药物，其中五种已经或将要开始全球临床开发。 -
“超级真菌”席卷全球 给制药人提出了高要求
近日，《中国新闻周刊》对我国"超级真菌"——耳念珠菌的感染情况进行了报道，据中国工程院院士、第二军医大学长征医院皮肤科廖万清教授介绍："截至目前，中国已确认18例超级真菌临床感染病例。"由于超级真菌的高致死率（高达60%以上），该细菌感染备受各界关注。医药125605年前 -
贫血新药！新基红细胞成熟剂luspatercept在美申请上市
生物制药巨头新基（Celgene）与Acceleron制药公司近日联合宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交实验性红细胞成熟剂luspatercept治疗输血依赖性β地中海贫血和骨髓增生异常综合症（MDS）的生物制品许可申请（BLA）。医药127705年前 -
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