首款!“first-in-class”小分子疗法获FDA批准
今天,美国FDA宣布批准Zevra Therapeutics旗下口服疗法Miplyffa(arimoclomol)与酶抑制剂miglustat联合使用,以治疗成人和2岁及以上儿童的C型尼曼匹克病(NPC)相关神经系统症状。 根据新闻稿, arimoclomol 是美国FDA批准的首个NPC药物。 NPC 是一种极为罕见、不可逆转的神经退行性溶酶体贮积病,其特点是胆固醇在细胞内的转运出现缺陷,胆固醇不能正常地离开内吞途径进入内质网从而积聚在溶酶体内,最终导致这些物质在包括脑组织在内的各种组织中积累。
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十年来首个!勃林格殷格翰突破性小分子疗法上市申请递交在即
勃林格殷格翰(Boehringer Ingelheim)日前宣布,其在研小分子疗法nerandomilast在FIBRONEER-IPF临床3期试验中达到主要终点,显著改善特发性肺纤维化(IPF)患者的肺功能。 基于此结果,勃林格殷格翰将向美国FDA和全球监管单位提交nerandomilast用于治疗IPF的新药申请(NDA)。 IPF是最常见的进行性纤维化间质性肺病(ILD)之一。
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今年有望获FDA批准,潜在重磅小分子疗法最新结果发布
BridgeBio Pharma公司今日在2024年欧洲心脏病学会(ESC)年会上展示了其在研疗法acoramidis,在治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性(ATTR-CM)患者的3期临床试验ATTRibute-CM及其开放标签扩展研究(OLE)中获得的进一步数据。 Acoramidis是一种新一代口服、强效的转甲状腺素蛋白(TTR)小分子稳定剂。 TTR在体内起着重要作用,负责运输甲状腺素和维生素A,较高的TTR水平与较低的心力衰竭风险和更好的生存率相关。
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首款!延长患者生存达4个月,突破性小分子疗法获欧盟批准
强生(Johnson & Johnson)日前宣布,欧盟委员会(EC)已批准其小分子抑制剂Balversa(erdafitinib)作为每日一次口服单药疗法,用于治疗患有不可切除或转移性尿路上皮癌(mUC)的成人患者,这些患者具有成纤维细胞生长因子受体3( FGFR3 )基因变异,并且之前接受过至少一线PD-1/PD-L1抑制剂的治疗。 根据新闻稿, 这是欧盟批准用于治疗带有 FGFR3 变异mUC成人患者 的首个泛FGFR激酶抑制剂 。 这一批准主要是基于临床3期试验THOR的积极结果。
医学新视点
突破性小分子疗法获FDA优先审评资格;别构AKT抑制剂获得临床概念验证……
Soleno Therapeutics今天宣布, 美国FDA已接受为其在研疗法DCCR缓释片递交的新药申请(NDA),用于治疗4岁及以上经基因检测确认的Prader-Willi综合征(PWS)患者的暴食症 。 FDA同时授予这一申请优先审评资格,预计在今年年底之前完成审评。 DCCR是一款二氮嗪胆碱(diazoxide choline)缓释片剂,已经获得美国FDA授予的突破性疗法认定和快速通道资格,并在美国和欧盟获得孤儿药资格。
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