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"TTR"相关的结果
  • 超70亿美元引进！阿斯利康反义寡核苷酸疗法在华申报上市

    超70亿美元引进！阿斯利康反义寡核苷酸疗法在华申报上市
    转甲状腺素蛋白介导的淀粉样心肌病（ATTR-CM）与ATTR变异型多神经病（ATTRv-PN）系由年龄老化或特定基因突变诱发的慢性全身性疾病。 Eplontersen（IONIS-TTR-LRx）是一种配体偶联反义寡核苷酸（LICA）药物，旨在减少血清TTR的产生，以治疗遗传性和非遗传性ATTR。 该药物已于2023年12月在美国获批上市。
    医麦客News
    TTR 心肌病 反义寡核苷酸疗法
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    1个月前
  • 中美双批！锐正基因非病毒体内基因编辑疗法获FDA临床许可

    中美双批！锐正基因非病毒体内基因编辑疗法获FDA临床许可
    扫码预约报名，锁定限量免费门票。 ART001 是基于非病毒载体的体内基因编辑候选药物，以脂质纳米颗粒（ LNP ）作为递送载体，将靶向 TTR 基因的基因编辑组件递送至肝脏，能够安全特异地编辑 TTR 基因，阻断 TTR 蛋白的表达，从根源上避免产生淀粉样物质异常沉积。 值得一提的是，ART001是 国内首个进入IIT的非病毒载体体内基因编辑疗法 ，目前正在国内开展临床I期试验，此次获得美国FDA批准进入临床，成为了 全球同类药物中唯一在中美两地获批临床的候选产品 。
    医麦客News
    TTR FDA
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    2个月前
  • 有潜力终生只需用药一次，基因编辑新药获美国FDA临床批准！锐正基因研发

    有潜力终生只需用药一次，基因编辑新药获美国FDA临床批准！锐正基因研发
    今日（ 9月2日），锐正基因 （Accuredit） 宣布其自主研发的 基于非病毒载体的体内基因编辑药物 ART001获美国FDA临床试验许可，拟开发用于治疗 转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR） 。 ART001目前正在中国开展临床1期试验。 ART001注射液由锐正基因研发， 通过 脂质纳米颗粒（ LNP ） 将CRISPR基因组编辑组件递送到肝脏，对 TTR 基因进行编辑，从而 阻断TTR蛋白的表达，从根源上避免产生淀粉样物质异常沉积。
    医药观澜
    TTR 基因编辑
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    2个月前
  • 今年有望获FDA批准，潜在重磅小分子疗法最新结果发布

    今年有望获FDA批准，潜在重磅小分子疗法最新结果发布
    BridgeBio Pharma公司今日在2024年欧洲心脏病学会（ESC）年会上展示了其在研疗法acoramidis，在治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（ATTR-CM）患者的3期临床试验ATTRibute-CM及其开放标签扩展研究（OLE）中获得的进一步数据。 Acoramidis是一种新一代口服、强效的转甲状腺素蛋白（TTR）小分子稳定剂。 TTR在体内起着重要作用，负责运输甲状腺素和维生素A，较高的TTR水平与较低的心力衰竭风险和更好的生存率相关。
    药明康德
    TTR 转甲状腺素蛋白 小分子疗法
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    2个月前
  • “只需用药一次”！锐正基因LNP-体内基因编辑疗法获批IND

    “只需用药一次”！锐正基因LNP-体内基因编辑疗法获批IND
    ART001注射液是中国首个进入人体临床研究（IIT）的非病毒载体体内基因编辑药物，拟用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR） 。 ATTR是一种致死性疾病，已经在中国被纳入《第二批罕见病目录》 。 该病的发病原理是由于转甲状腺素蛋白（TTR）四聚体不稳定导致单体异常折叠，形成了淀粉样沉积。
    医麦客News
    TTR 转甲状腺素蛋白 淀粉样变性
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    4个月前