SHC Insights。 聚焦全球医药趋势·分享基金研究洞见。 核医学 是临床医学现代化的重要标志之一，是核技术与生命科学相结合的产物，不论用于临床诊断还是治疗均有广阔的应用前景。

顺式调控元件 （Cis-regulatory elements, CREs ） 是基因组中与调控基因表达相关的DNA序列。 它们通常位于目标基因附近，通过影响RNA聚合酶及其他调控蛋白的结合来控制基因的表达水平 【1 】 。 随着深度学习和高通量基因检测技术的发展 【2】 ，研究者可以构建并测试大量合成CREs，来探索这些元件的潜力。

日前，西奈山伊坎医学院的研究人员开发了一种创新、潜在“first-of-its-kind”穿越血脑屏障偶联物（BCC），并在小鼠模型和分离的人类脑组织中证实该偶联物可以安全且高效地将药物递送至大脑，为治疗多种神经和精神疾病提供了全新可能性。 血脑屏障是一道天然的防护屏障，能够防止有害物质进入大脑。 然而，它也阻碍了许多救命药物的递送，成为治疗肌萎缩性侧索硬化症（ALS）、阿尔茨海默病、成瘾症以及其他多种中枢神经系统疾病的主要障碍。

本研究通过体外和动物实验，研究了睡眠剥夺对肠道修复功能的影响，全面地解释了睡眠剥夺对于肠道损伤的具体机制 。 睡眠剥夺加剧肠道损伤新机制的示意图。 本研究为理解睡眠剥夺如何通过微调代谢来加剧肠道损伤提供了新的见解，同时也为睡眠剥夺引起的肠道屏障损伤的药物开发，提供了新的靶点。

药明康德HTS平台成立15年来，已为全球客户完成了超过150个高通量筛选项目，涵盖多种类型的药物靶点和实验方法。 近年来，HTS平台通过实验室自动化的建设，实现了ASMS、HCS和qPCR等技术手段与高通量筛选平台的融合。 此外，HTS平台依托药明康德化合物库的不断迭代，建立了针对多种规模、广度和靶点侧重的化合物库筛选，以满足客户的多样化需求。

由威斯康星大学麦迪逊分校医学和公共卫生学院的医学物理学教授Marina Emborg和明尼苏达州罗切斯特市梅奥诊所的内科科学家Timothy Nelson领导的一个研究小组最近在《细胞移植》杂志上报告说，由诱导多能干细胞培养的心肌细胞可以在压力过载的情况下融入猴子的心脏。 A research team led by Marina Emborg, professor of medical physics in the UW-Madison School of Medicine and Public Health, and Timothy Nelson, physician scientist at the Mayo Clinic in Rochester, Minnesota, reported recently in the journal Cell Transplantation that heart muscle cells grown from induced pluripotent stem cells can integrate into the hearts of monkeys with a

2024 年 11 月 19 日，同济大学医学院附属东方医院 / 吉美瑞生超级器官研发中心左为教授团队与上海交通大学附属瑞金医院瞿介明教授团队合作在 Cell 子刊 Cell Reports Medicine (IF=11.7) 上发表了题为“ Autologous transplantation of P63+ lung progenitor cells in patients with bronchiectasis: a randomized single-blind controlled trial ”的研究论文。 该项工作报道了自体肺前体细胞移植治疗支气管扩张症的 1/2 期临床研究结果及相关的细胞转录组特征分析，验证了该治疗手段的安全性和疗效。 该项研究，报道了全球首个自体肺前体细胞移植的 1/2 期临床安全性及疗效结果，以及相关的细胞转录组特征分析，证实肺前体细胞移植具有提升肺换气功能的潜力，为各类重大呼吸系统疾病提供了组织再生修复的治疗新思路。

准确预测蛋白质突变效应在蛋白质工程和设计中至关重要。 近日，清华大学龚海鹏团队提出了一套 基于几何学习的模型套件--GeoStab-suite，其中包含GeoFitness、GeoDDG和GeoDTm三个模型，分别用于预测蛋白质突变后的适应度得分、ΔΔG和ΔTm。 相关研究以Improving the prediction of protein stability changes upon mutations by geometric learning and a pre-training strategy为题，于2024年10月25日发表在《Nature Computational Science》上。

线粒体DNA与核基因组DNA由线粒体膜和核膜分别包裹，互相隔绝。 然而在“内共生学说”中，原核生物来源的线粒体基因组DNA随着生物演化逐渐转移到了核基因组DNA中。 这些核基因组上的线粒体DNA片段（nuclear-mitochondrial DNA segments，NUMTs），近年来在人类基因组中也被广泛发现。

程序性细胞坏死 (Necroptosis，以下简称细胞坏死) 是一种裂解性的程序性细胞死亡方式，在多种生理病理过程中发挥重要作用。 细胞坏死的发生在诸多层面受到严密调控，其中最为关键的检查点 (Checkpoint) 来自于pro-caspase-8。 由于关键酶活位点的缺失，FLIP L 被认为是一个假蛋白酶 (Pseudo-protease) 。