首款siRNA药物Onpattro的临床前安评概述
2018年8月10日,美国FDA宣布批准Onpattro(Patisiran),是批准的首款siRNA药物及首个非病毒给药系统的基因治疗药物。RNAi疗法的上市,是诺贝尔奖成果从概念走向实际治疗用途的一个光辉里程碑。本文主要就Onpattro的临床前安全性评价展开概述,为国内外正在研究的siRNA药物临床前安评提供参考。
磐盛
科学家用人工细菌合成非天然蛋白质
合成生物学家试图创造具有自然界中所没有的形式和功能的新生命。尽管科学家们离制造出完全人工的生命形式还有很长的路要走,但他们已经制造出了半合成的生物体,它们拥有扩展的遗传密码,使它们能够制造出以前从未见过的蛋白质。在一项近日发表在《JACS》上的研究中,研究人员已经优化了一种半合成细菌,可以有效地生产含有非天然氨基酸的蛋白质。
Sun
免疫细胞受体可作为“条形码” 追踪器鉴定抗癌免疫细胞
近日,澳大利亚的科学家开发出一种用于识别癌症发生中罕见免疫细胞的技术。科学家应用该技术首次跟踪了免疫细胞在肿瘤组织内的进化情况,揭示了如何更好地武装免疫系统以靶向癌症。该研究发表在新一期的《Nature Communications》杂志上 。
苏煜静
TLPLDC疫苗治疗高危黑色素瘤 复发风险降低50%
Elios Therapeutics是一家致力于开发创新型自体、颗粒递送、树突状细胞癌症疫苗的生物制药公司。近日,该公司公布了评估TLPLDC(肿瘤裂解物、颗粒加载、树突状细胞)疫苗治疗黑色素瘤IIb期临床试验的积极顶线数据。
生物谷
中科院科学家找到癌症免疫耐受新方法
2018年诺贝尔生理学或医学奖花落癌症免疫疗法的先驱者美国James P Allison教授和本庶佑教授。其获奖原因是发现了免疫检查点抑制疗法(ICB)。近几年,使用PD-L1的免疫检查点抑制疗法在临床应用上大放异彩。免疫检查点抗体药物能够激活部分肿瘤患者的免疫效应,显著延长肿瘤患者生存期。
苏煜静
诺奖技术助力 干细胞诱导CAR-T疗法要来了
今日,业内传来一条重磅消息:武田(Takeda)与京都大学(Kyoto University)宣布,一款创新的CAR-T疗法已由学术界走向产业界,交由武田进行临床开发。值得注意的是,这是一款利用曾斩获诺奖的“诱导多能干细胞技术”开发的CAR-T疗法,它有望为细胞疗法领域带来变革。
药明康德
科学家在急性髓性白血病疗法开发上获重大突破!
近日,来自蒙特利尔大学的科学家们通过研究发现了一种参与抗白血病药物发挥作用的关键分子过程,相关研究刊登于国际杂志Cancer Cell上,未来有望帮助开发治疗白血病的新型疗法;文章中,研究人员重点对急性髓性白血病(AML)进行研究,AML是一种成人最常见的白血病类型,这类疾病起源于造血干细胞,加拿大每年大约有2000人会被诊断为AML,即使患者进行化疗和骨髓移植后,具有特定遗传特质的患者的预期寿命也不足三年。
T.Shen