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高剂量诺西那生临床研究发布最新疗效与安全性数据，有望实现SMA患者获益最大化
■ DEVOTE研究B部分和C部分的结果表明，高剂量诺西那生钠注射液治疗方案（50/28毫克）为经治和初治SMA患者均带来了临床获益。 ■ 研究还显示其降低了神经丝水平，更快地减缓患者的神经退行性变。 ■ 渤健计划在全球各市场提交高剂量诺西那生钠注射液的上市申请。 -
Scholar Rock大涨360%：Myostatin抗体SMA三期临床成功
受此消息影响，Scholar Rock当天股价大涨362%，市值达到12.7亿美元。 SAPPHIRE三期临床设计如下，按1:1:1随机分组接受20mg/kg Apitegromab+SOC（标准治疗为诺西那生钠、利司扑兰）、10mg/kg Apitegromab+SOC、安慰剂+SOC治疗。 此外，Apitegromab还在进行减重适应症的临床试验，预计2025年二季度读出EMBRAZE的临床数据。 -
一款抗体治疗SMA三期临床成功，股价暴涨270%，市值超20亿美元
今日，Scholar Rock（纳斯达克股票代码：SRRK）是一家晚期生物制药公司，专注于推进脊髓性肌萎缩症（SMA）、心脏代谢紊乱和其他蛋白质生长因子起重要作用的严重疾病的创新治疗，宣布了SAPPHIRE 3期临床试验（NCT05156320）的积极顶线结果，该试验评估了 apitegromab （一种研究性肌肉靶向疗法）对SMA患者的疗效和安全性。 Scholar Rock 美股盘中暴涨270%，最新市值超20亿美元。 该研究达到了其主要终点，表明 apitegromab 与安慰剂在运动功能方面有统计学意义和临床意义的改善，这是通过金标准HFMSE在接受标准护理疗法（ nusinersen或risdiplam ）慢性给药的SMA患者中测试的。 -
渤健宣布高剂量诺西那生钠临床研究取得积极主要结果，治疗SMA获益显著
■ 研究结果表明，在研高剂量诺西那生钠治疗方案具有推动SMA治疗的潜力。 渤健计划提交该剂量疗法的上市申请。 ■ 与已获批的12毫克剂量方案相比，高剂量治疗方案在临床疗效的关键指标上表现出积极趋势。 -
首部《中国SMA患者生活质量跟踪研究报告》在第五届中国SMA大会发布
第五届中国SMA（脊髓性肌萎缩症）大会以“同心向未来”为主题，由美儿SMA关爱中心在北京顺利举办。 国家卫生健康委罕见病诊疗与保障专家委员会副主任委员兼办公室主任、全国罕见病诊疗协作网办公室副主任李林康先生，中华医学会儿科分会候任主任委员、上海交通大学医学院附属新华医院孙锟院长先后致开幕辞。 SMA是一种逐渐进展的严重神经肌肉病，若不进行治疗，患者的运动功能进行性减退，出现多种并发症，甚至早年夭折。 -
Scholar Rock公司apitegromab 有望成为首个用于 SMA 患者的肌生成抑制剂
16 Aug 2024。 结果显示，接受apitegromab和nusinersen治疗的脊髓性肌萎缩症（SMA, spinal muscular atrophy）不活动患者在四年内持续保持了运动功能。 Apitegromab 是三种肌节蛋白抑制剂之一，目前正处于后期开发阶段，可作为已获批准的疾病改变疗法的辅助疗法，以改善 SMA 患者的运动功能。 -
小核酸重磅药Spinraza：上半年营收56亿元，下降12%
Biogen 2024上半年营收47.55亿美元，同比下降3.3%。Q2营收24.65亿美元，基本持平。小核酸重磅药Spinraza上半年销售额7.7亿美元，降12.5%；Q2销售额4.29亿美元，降1.8%。美国市场小幅增长，全球市场下滑。 -
重磅小核酸药物Spinraza：2023年Q1营收30亿，下降6.2%！
美国东部时间4月25日，Biogen2023年Q1财报公布：Q1季度总营收为24.63亿美元，折合人民币170亿元，同比下降2.7%。其中小核酸药物SpinrazaQ1季度营收4.433亿（约30.7亿人民币），相比去年同期下降6.2%，下滑部分原因是受到治疗SMA另外两种药物的挤压。 -
全球首个SMA基因疗法！诺华Zolgensma有效性可长达7.5年
3月20日，诺华发布了其SMA基因疗法Zolgensma的研究数据。最新数据显示：在SMA症状发作后接受治疗Zolgensma疗效持久，可长达7.5年；而在SMA症状出现之前使用Zolgensma治疗的儿童患者100%保持或达到了所有评估的运动里程碑，包括独立行走。 -
国内首个！锦篮基因鞘内给药治疗I型SMA临床研究启动
2023年2月25日，锦篮基因”开发的用于治疗I 型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的基因治疗药物GC101腺相关病毒注射液的Ⅰ/Ⅱa期临床试验项目启动会在中国人民解放军总医院第七医学中心顺利召开，标志着GC101用于治疗I型SMA的临床试验在研究中心正式启动。
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